바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

지난해 유럽에 이어 FDA에서도 특발성 CD4+ 림프구 감소증 치료제로 희귀의약품 지정 '최초이자 유일한 제품'..."건강한 일반인 대상 임상1상과 암 환자 대상 임상에서 하이루킨-7 투여에 따른 CD4+ T세포 증가 확인"

네오이뮨텍(NeoImmuneTech, NIT)은 T세포 증폭 신약후보 물질인 하이루킨-7(Hyleukin-7, NT-I7; rhIL-7-hyFc)이 미국식품의약국(FDA)으로부터 특발성 CD4+ 림프구 감소증(Idiopathic CD4+ Lymphocytopenia, ICL) 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다고 16일 밝혔다.

특발성 CD4+ 림프구 감소증은 1992년 미국 질병통제예방센터(CDC)가 첫 정의한 희귀질환으로, HIV 감염이나 다른 면역 결핍 소인 없이 CD4+ T세포 숫자가 현저하게 낮게 유지되는 상태를 일컫는다. CD4+ T 림프구는 적응면역체계에서 핵심적인 면역세포다.

특히 하이루킨-7이 미국과 유럽 시장 모두에서 특발성 CD4+ 림프구 감소증 희귀의약품으로 지정된 최초이자 유일한 신약 후보물질이라는 점에서 의미가 있다. 하이루킨-7은 지난해 5월 유럽의약청(EMA)로부터 특발성 CD4+ 림프구 감소증 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

하이루킨-7은 T세포 성장인자 IL-7(Interleukin-7)의 반감기를 늘린 약물이다. 하이루킨-7은 T세포 수를 늘리고 기능을 강화하는 ‘T세포 증폭제’다. 하이루킨-7은 건강 성인을 대상으로 한 임상1상과 암 환자를 대상으로 한 용량증량 임상시험에서 용량 의존적인 CD4+ T 림프구 숫자를 늘리며, 높은 안전성을 확인했다. 네오이뮨텍과 제넥신이 각각 미국/유럽, 한국에서 하이루킨-7의 임상개발을 주도하고 있다.

네오이뮨텍은 뇌암(교모세포종)과 피부암 환자를 대상으로 미국 임상을 진행하고 있으며, 혈액암과 다른 고형암을 포함한 기타 면역 적응증에 대한 임상시험 확대할 계획이다. 또한 네오이뮨텍은 하이루킨-7을 기존 표준항암치료 혹은 면역항암제과 병용투여하는 치료제로 개발하고 있다.

▲NgocDiep (Diep) Le, M.D., Ph.D., 네오이뮨텍 수석부사장 및 최고의학책임자(Chief Medical Officer)

NgocDiep Le 네오이뮨텍 최고의학책임자(수석 부사장)는 “특발성 CD4+ 림프구 감소증 환자는 치명적인 감염의 가능성에 지속적으로 노출되며 암 발생 위험이 높다. 현재 특별한 치료법이 없으므로 대상 환자의 CD4+ T 세포를 증가시키는 치료제의 개발이 절실한 상황"이라며 "FDA가 특발성 CD4+ 림프구 감소증의 혁신 치료제로서 하이루킨-7이 가지는 가능성을 인정했다"고 밝혔다.

한편 FDA의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)은 미국 내 환자 수가 20만명 이하인 희귀질환의 치료, 진단 및 예방을 위한 약물 개발과 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 희귀의약품 지정이 되면 의약품의 제품화와 상용화에 들어가는 기간을 단축하고 비용을 절감할 수 있으며, 판매독점기간을 확보하는 등 여러 혜택을 얻을 수 있다.