바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

PHI-101, 급성골수성백혈병 적응증으로 지정..전임상 완료, 국내·호주 1상 준비 중

▲윤정혁 파로스IBT 대표.

파로스IBT는 FLT3 표적 항암제 'PHI-101'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML)에 대한 희귀의약품 지정을 받았다고 2일 밝혔다.

2016년 문을 연 파로스IBT는 자체 개발한 빅데이터 기반 인공지능 신약개발 플랫폼 기술과 국내외 연구기관과의 협업을 통해 질환을 타깃하고 최적의 후보물질을 도출하는 오픈이노베이션 전략으로 신약개발을 추진하는 바이오벤처다. 2017년 충북창조경제혁신센터의 1호 투자기업 및 중소벤처기업부의 TIPS 프로그램(민간투자주도형 기술창업지원사업)에 선정됐으며 2018년에는 75억원 규모의 시리즈A 투자도 유치했다.

파로스IBT가 개발하는 ‘PHI-101’은 급성골수성백혈병 표적치료제의 선두 후보물질인 퀴자티닙(Quizartinib, AC220)의 내성을 극복한 차세대 표적항암제 후보 물질이다. 대구경북첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터와 한국과학기술연구원이 공동으로 개발한 후보물질을 기술이전 받았다.

PHI-101은 2017년 8월 보건복지부 주관 '2017년 제4차 보건의료기술연구개발사업'의 신약개발 비임상·임상시험 지원과제로 선정됐으며 현재 글로벌 GLP Tox 전문기업에서 전임상을 완료했다. 파로스IBT는 급성골수성백혈병(AML) 재발 또는 불응성 환자를 대상으로 국내 및 호주 임상(임상 1상)을 준비 중에 있으며, 미국으로 임상시험을 확대할 계획이다.

급성골수성백혈병은 65세 이상의 고령층에서 급격하게 발생이 증가하는 희귀난치성 질환으로서 특히 미국 및 유럽 등에서 많이 발생하고 있으며 치료제의 세계 시장규모는 2020년 10억달러로 연평균 17.3% 성장할 것으로 전망되고 있다.

윤정혁 파로스IBT 대표는 "PHI-101은 급성골수성백혈병의 차세대 표적항암제 신약 후보물질로 이번 미국 FDA 희귀질환치료제 지정 승인으로 추후 미국 FDA의 임상 승인 및 허가 심사기간 단축, 전문의약품 허가 신청비와 세금 감면 및 7년간 독점권 인정 등 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다"면서 "또한 PHI-101의 가치를 인정받고 글로벌 시장 진출을 위한 호주 및 미국 임상 개발을 보다 가속화 할 수 있게 됐다"고 말했다.

파로스IBT는 주력 파이프라인인 PHI-101의 적응증 확장(난치성 유방암 치료제 등)도 동시에 개발 진행 중이다.