바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 조정민 기자

신경줄기세포 기반 척수장애·뇌졸중·알츠하이머 치료제 개발… “올 하반기 HIE 임상1상 진입”

“메디노는 성체줄기세포 중에서도 신경줄기세포(Neural stem cell)를 이용해 신경퇴행성 질환 치료제를 개발한다. 첫 파이프라인은 신생아 사망의 주요 원인인 허혈성 저산소뇌병증이다.”

주경민 메디노 대표이사는 10일 경기도 판교 차바이오컴플렉스에서 열린 ‘제 1회 판교 바이오헬스케어 오픈이노베이션 포럼’에서 “신경퇴행성 질환은 후유증이 길고 간병에 대한 노동력과 비용이 많이 드는 질환이며 막대한 사회적 비용이 소모된다”면서 “메디노는 이러한 문제점을 해결하고자 창업하게 됐다”면서 회사의 비전과 파이프라인을 소개했다.

메디노는 10년 이상 줄기세포를 연구해온 성균관대 연구진이 합심해 2018년 창업한 회사다. 주경민 대표이사를 비롯해 생산, 품질평가를 담당하는 남현 CTO, 임상을 총괄하는 남도현 CMO, 김충권 연구소장 등이 핵심 멤버다.

메디노는 성체줄기세포 중에서도 신경줄기세포(Neural stem cell)를 이용해 치료제를 개발한다. 주 대표는 “수정란의 배반포를 이용하는 배아줄기세포나 태아조직 유래의 태아줄기세포의 경우 윤리적인 문제와 더불어 높은 종양원성 가능성이 있다. 성체줄기세포 중 중추신경계에서 유래한 신경줄기세포의 경우 신경세포로 분화하며 종양원성에 관해서도 안전한 장점이 있다”고 말했다.

건강한 기증자로부터 조직기증을 받아 신경줄기세포를 증식, 배양하고 이를 이용해 주사형태의 치료제로 생산하는 과정을 거친다. 회사 측은 1명의 기증자가 제공한 조직으로 300명분의 치료제 생산이 가능하다고 밝혔다.

주사형태의 치료제는 환자의 뇌에 직접 이식하는 방식으로 적용되며 손상된 신경부위로 이동해 신경을 재생, 회복시킨다. 주 대표는 “2018년에 회사를 설립했지만 신경줄기세포를 이용한 치료제에 대한 연구는 2002년부터 진행했다. 10년 이상 연구해왔기 떄문에 많은 국내외 특허를 보유한 상황”이라고 설명했다.

메디노는 크게 척수손상과 뇌졸중, 알츠하이머 3개의 파이프라인을 가지고 있으며 척수손상과 뇌졸중은 신생아/소아 대상과 성인 대상으로 다시 나눠지게 된다. 소아의 경우 신경계의 발달이 종료되기 전이기 때문에 병증을 치료하는 것이 우선되며 성인의 경우 신경발달이 종료된 상태라서 신경재생이 중요해진다. 가장 먼저 개발하고 있는 파이프라인은 소아 허혈성 저산소뇌병증(hypoxic ischemic encephalopathy; HIE)과 소아 뇌실내출혈(intraventricular hemorrhage; IVH)이다.

주 대표는 “신생아의 출산과정에서 발생할 수 있는 허혈성 저산소뇌병증은 신생아 사망의 주요 원인으로 꼽히고 있다. 심한 손상의 경우 사망에 이르고 생존하더라도 뇌성마비, 인지장애 등 영구적인 신경학적 장애가 수반될 수 있어 치료제 개발이 절실한 분야 중 하나”라고 설명했다. 메디노는 현재 신생아 HIE 환자를 대상으로 하는 임상 1상 시험계획 승인을 허가받고 올 하반기 임상 진입을 준비중이다.

주 대표는 “신생아에게 줄기세포를 적용하는 것에 대해 내부적으로도 우려가 있었다. 하지만 삼성서울병원에서 연구자 임상1상을 진행해본 결과, 이식 후 심각한 부작용이나 사망이 발생하지 않고 안전하다는 것이 확인됐다”고 밝혔다.

메디노는 세포실험과 동물실험을 통해 얻은 유의미한 데이터를 기반으로 올 하반기 HIE 임상에 이어 IVH 적응증의 임상1상 진입을 준비하고 있다. 주 대표는 “임상 1상은 2년 정도 시간이 소요될 것으로 예상된다”고 말했다.

메디노는 이밖에도 차세대 파이프라인을 개발하기 위한 연구를 진행하고 있는데 대표적인 것이 바로 유전자 줄기세포치료제다. 이는 원하는 유전자를 줄기세포에 탑재, 발현시킴으로써 질병의 근본적인 원인을 해결하는 전략이다. 주 대표는 “치료 유전자를 탑재한 줄기세포를 활용하면 신경계에 발생하는 자가면역질환 등을 치료할 수 있다”며 “실제로 EAE(자가면역성 뇌수막염) 동물모델을 이용한 실험에서 면역작용을 조절하는 IDO 유전자를 발현하는 신경줄기세포를 적용한 결과, 염증 반응 등이 개선되는 결과를 얻었다”고 소개했다.

주 대표는 “고령화 등이 진행되면서 신경퇴행성 질환 환자의 발생이 증가하고 있는 상황에서 메디노의 신경재생 줄기세포치료제는 근본적인 치료 대안이 될 수 있다고 생각한다. 이미 여러 신경퇴행성 질환에 대한 유효성을 충분히 확인했으며 치료 기전의 근거도 확보한 상태다. GMP생산을 위한 공정개발을 완료했으며 연구자 임상등을 통해 쌓은 임상 경험을 통해 빠르게 치료제로 개발할 수 있을 것”이라고 자신했다.

한편 이번 포럼은 한국바이오협회와 차바이오그룹이 공동주최했으며 바이오스펙테이터와 산업통상자원부가 후원했다.