바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

인공핵산 PNA 통해 점안액 형태로 개발..마우스 모델서 Eylea보다 우월한 효과 보여

시선테라퓨틱스가 점안액 형태의 습성 황반변성 치료제 'POL101'의 비임상 유효성 평가결과를 공개했다. 시선테라퓨틱스는 분자진단 전문기업인 시선바이오머티리얼스에서 2018년 7월 물적 분할해 설립된 신약개발 전문기업이다.

21일 시선테라퓨틱스에 따르면 POL101은 인공핵산 PNA를 통해 안구, 피부, 뇌 등 조직 내 약물 전달 효율을 극대화한 원천기술 'POLIGO'를 이용한 점안액 형태의 신약후보물질로 습성 황반변성 발병 유전자인 VEGFA를 표적한다.

시선테라퓨틱스는 습성 황반변성에 사용되는 레이저 유도 맥락막 신생혈관(laser-induced CNV) 마우스 모델을 이용해 POL101의 약리 효능 평가를 수행했다.

그 결과 POL101을 점안시 맥락막 신생혈관 병변(CNV lesion)이 아일리아보다 우월한 수준으로 개선됐으며 표적 유전자인 VEGFA의 발현을 아일리아 대비 효과적으로 억제하는 것뿐만 아니라 정상 마우스 수준으로 감소시키는 것을 확인했다.

그 외에도 신생 혈관 인자(ICAM-1, MMP2/9)의 발현을 개체 간 차이 없이 효과적으로 억제했으며 레이저 유도 맥락막 신생혈관 부위에서 세포 사멸을 억제하는 것을 확인했다.

이번 비임상 유효성 평가결과는 보건복지부 지정 인제대학교 부산백병원 안과질환 T2B기반 구축센터에서 수행했다.

현재 습성 황반변성 치료제로 사용하고 있는 VEGFA 표적 항체 치료제인 아일리아나 루센티스는 안구 내 주사를 통해 약물을 주입해야 하기 때문에 환자가 주기적으로 병원을 방문해야 하는 번거로움이 있다.

이에 반해 시선테라퓨틱스의 POL101은 점안액 기반 치료제이기 때문에 환자 자가 투여가 가능한 장점이 있는데다 비임상 유효성 평가를 통해 아일리아보다 우월한 효과를 확인해 혁신 신약으로의 가능성을 갖고 있다는게 회사측의 설명이다. 시선테라퓨틱스는 습성 황반변성 외에도 건성 황반변성, 당뇨병성 망막병증, 당뇨병성 황반부종 등의 안구질환과 관련된 파이프라인을 개발하고 있다.

김혜주 시선테라퓨틱스 대표는 “향후 POL101 개발을 통해 글로벌 제약회사로 라이센싱 아웃을 목표로 하고 있다“고 밝혔다.