바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

더그멜턴(Doug Melton) 하버드대 교수 개발 줄기세포 유래 인슐린 분비 췌도세포(SC-islets) 치료제 '세마테라퓨틱스' 인수..."직접 이식 or 면역억제 필요없는 디바이스 형태 세포치료제로 2020년 임상 돌입"

낭포성폐섬유증(cystic fibrosis, CF) 치료제의 강자인 버텍스파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)이 새로운 분야로 포토폴리오를 넓히기 위해 비임상 단계의 줄기세포 유래 제1형 당뇨병 치료제에 베팅했다. 업계는 '의외의 베팅'이라는 반응을 내놨다.

버텍스는 세마테라퓨틱스(Semma Therapeutics)를 9억5000만달러 규모로 인수키로했다고 지난 3일 밝혔다. 인수 이후 세마테라퓨틱스는 자회사로 운영되며, 이번 딜은 4분기에 마무리될 예정이다.

최근 버텍스는 차세대 프로젝트를 확보하려는 움직임을 보였다. 지금까지의 포커스는 희귀질환 치료제였다. 버텍스는 지난 6월 유전자를 편집하는 컨셉의 뒤센 근이영양증(DMD) 치료제를 개발하는 엑소닉스테라퓨틱스(Exonics Therapeutics)를 인수했다. 계약금 2억4500만달러를 포함해 총 10억달러에 이르는 딜 규모였다. 이 소식과 더불어 버텍스는 크리스퍼테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)에 1억7500만달러를 지급하면서 파트너십을 확장해 DMD와 근긴장성 이영양증(DM1) 치료제를 개발하는 독점적인 라이선스 계약을 맺었다. 또한 5월에는 타깃 단백질을 분해하는 PROTAC 전문 회사인 카이메라테라퓨틱스(KymeraTherapeutics)와 최대 6개의 신약 후보물질을 발굴하는 협약을 맺었다.

그런면에서 이번 인수 딜은 이전과는 다른 행보를 보여준다는 평가다. 버텍스가 비임상 단계의 세포 기반의 치료제에 큰 투자를 했다는 소식에 대해 업계는 ‘위험한 도박, 과감한 결정 등’의 엇갈린 반응을 보였다. 참고로 버텍스는 올해초 알파-1 항트립신(AAT) 결핍증, 통증, 겸상적혈구질환, 베타지중해빈열, 신장질환 등에 포커스하겠다고 밝힌 바 있다.... <계속>