바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

알로진 테라퓨틱스, mRNA를 안전하고 효율적으로 전달할 수 있는 ‘CART’ 전달체 기술 적용해 동종 CAR-T 치료제 개발할 계획

알로진 테라퓨틱스(Allogene Therapeutics)는 동종 CAR-T 치료제 개발에 핵산 전달기술을 적용하기 위해 미국 스탠포드대학 연구진과 협약을 맺었다고 19일(현지시간) 발표했다. 구체적인 계약 조건은 공개되지 않았다.

알로진은 암 치료를 위해 동종 CAR-T 치료제 개발에 집중하는 기업이다. 기존 CAR-T 치료제는 환자의 혈액에서 T세포를 분리해 유전적으로 변형시켜 암 치료에 이용하는 반면, 동종 CAR-T 치료제는 손상됐을 수 있는 환자의 T세포 대신 건강한 공여자로부터 얻은 T세포를 이용하기 때문에 시간과 비용을 절약할 수 있다.

스탠포드대학 연구진은 안전하고 유연하게 유전물질(RNA 또는 DNA)을 림프구에 전달하는 핵산 전달체계를 개발하고 있다. 이들이 개발한 전달체 기술 ‘CART(Charge-altering Releasable Transporter)’는 유전물질 mRNA를 둘러싸고 타깃 세포의 세포막을 통과시켜 세포 내로 유전물질을 전달하는 역할을 한다. 세포 안으로 들어간 전달체는 자연적으로 중성 소분자로 분해됨에 따라 유전물질이 발현될 수 있다.

스탠포드대학 연구진은 불안정한 특성의 mRNA를 안전하고 효율적으로 전달할 수 있는 기술로, 암 백신 개발에 이용할 수 있을 것으로 전망했다. 연구진은 마우스모델 실험을 통해 ‘CART’ 전달체를 적용한 면역세포가 마우스 체내 림프종 세포를 인식하고 사멸시키는 것을 확인한 바 있다.

알로진은 이러한 CART 전달체 기술을 동종 CAR-T 치료제 개발에 이용할 계획이다.

David Chang 알로진 설립자 겸 대표는 “학계와 산업계의 협력은 과학 혁신의 가속화와 성공에 매우 중요하며, 차세대 세포 제조를 위한 잠재적인 혁신 기술을 평가하게 돼 기쁘다”며, “동종 CAR-T 치료제 개발에 대한 알로진의 전문지식과, 스탠포드대학 연구진의 유전자 전달 기술을 결합해 수많은 환자들의 삶에 의미있는 변화를 줄 수 있는 새로운 치료제를 만들 수 있다고 생각한다”고 말했다.

한편, 알로진은 현재 BCMA를 발현하는 재발성/불응성 다발성 골수종(MM) 환자에게 동종 CAR-T 치료제 후보물질 ‘ALLO-715’을 적용하는 UNIVERSAL 임상1상(NCT04093596)을 승인받아 진행 중이다. ALLO-715는 셀렉티스(Cellectis)의 TALEN 유전자 편집 기술을 이용해 개발한 동종 CAR-T 치료제 후보물질이다.

또한 알로진은 재발성/불응성 비호지킨 림프종(NHL) 환자를 대상으로 CD19 타깃 동종 CAR-T 치료제 후보물질 ‘ALLO-501’을 적용하는 ALPHA 임상1상(NCT03939026)과, 재발성/불응성 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자를 대상으로 CD19 타깃 동종 CAR-T 치료제 후보물질 ‘UCART19’을 적용하는 PALL 임상1상(NCT02808442) 및 CALM 임상1상(NCT02746952)도 진행 중이다.