바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

임상2a상서 1차 충족점 ALT 지표 통계적 유의성 도달했으나 효능, 약물 내약성, 안전성 등 측면서 경쟁사 대비 차별성 의문

올해 후기 신약 임상3상 결과발표를 앞두고 비알콜성지방간염(nonalcoholic steatohepatitis, NASH) 치료제 분야는 ‘첫 약물 시판’에 대한 기대감에 부풀어 있었다. 아직까지 비알콜성지방간염 치료제는 없으며, 시장규모만 200억~350억달러로 예측되고 있다. 그러나, 이같은 기대에도 불구 그동안 임상실패와 결과 발표연기 등 부정적 소식이 전해지면서 업계에서 일부 회의론이 일기도 했다.

이같은 상황에서 에난타파마슈티컬(Enanta Pharmaceuticals)은 FXR(farnesoid X receptor) 작용제 ‘EDP-305’의 ARGON-1 임상2a상 결과에서 1차 충족점에 도달했다고 지난 25일 발표했다. 에난타는 임상충족점에 도달한 긍정적인 결과라고 발표했지만, 업계와 시장에서는 임상적 성공이 상업적 성공으로 이어질 것인가에 대한 의문이 제기됐다. 당일 에난타 주가는 15.11% 하락한 채 장을 마감했다.

올해 임상3상 결과 발표가 예정돼 있던 신약은 4개였다. 지난 2월 길리어드는 ASK-1 타깃 ‘셀론설팁(selonsertib)’의 STELLAR-4 임상3상 실패를 알렸다. 4분기 발표 예정이었던 젠핏(Genfit)은 임상결과 발표를 3개월 미루면서 의심을 자아냈다. 이어 엘러간이 THR β 작용제 '세니크리비록(Cenicriviroc)'의 임상3상 발표를 앞두고 있다.

긍정적인 소식도 있었는데 인터셉트파마슈티컬(Intercept Pharmaceuticals)은 FXR 작용제 '오베틱콜릭산(obeticholic acid, OCA)'의 REGENERATE 임상3상에서 2가지 임상 1차 충족점 가운데 간 섬유화를 개선했다고 발표했다. 참고로 미국 식품의약국(FDA)은 NASH 치료제가 시판허가를 받기 위해서는 간 섬유화 개선 혹은 NASH 해소율(resolution) 지표 가운데 하나를 충족해야 한다는 기준을 제시한 바 있다.... <계속>