바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

국내 허가 의약품 유럽 '바이오시밀러' 허가 위한 임상..2021년 글로벌 3상 진입

이수앱지스가 고셔병 치료제 애브서틴의 유럽 시장 진출을 위한 호주 1상에 돌입했다고 4일 밝혔다.

이수앱지스의 애브서틴은 사노피 젠자임의 세레자임(Cerezyme, 성분명: 이미글루세라제, imiglucerase)과 동일한 성분명을 가진 고셔병 효소대체요법(ERT) 치료제다. 2012년 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 승인받은 이후 이란, 멕시코 등에서도 판매 승인을 받아 국내를 포함한 해외 고셔병 환자들도 애브서틴을 투약받고 있다.

이수앱지스는 애브서틴의 유럽 시장 진출 확대를 위한 전략으로 이번 임상 시험을 결정했다. 특히 유럽 판매허가를 받기 위해 희귀의약품이 아닌 바이오시밀러에 준하는 프로토콜로 이번 임상 시험이 진행될 계획이다.

이번 시험은 40명의 건강한 성인을 대상으로 애브서틴과 세레자임의 약물동태학 비교를 바탕으로 안전성, 내약성, 면역원성을 비교 평가한다. 내년까지 임상 1상을 완료하는 것이 목표이며, 2021년 글로벌 임상 3상에 진입할 계획이다.

이수앱지스 관계자는 "국내외 고셔병 환자들이 5년 이상 애브서틴을 지속적으로 투약받고 있고, 비임상에서도 애브서틴과 세레자임의 동등성을 확인한 만큼 이번 임상시험에서도 이를 입증하는데 문제없을 것"이라며 "이른 시일 내에 임상시험을 완료해 유럽 등 전 세계 고셔병 환자들의 치료비 부담에 도움이 되겠다"고 말했다.

한편 고셔병은 체내 필수 효소인 베타-글루코세레브로시데이스(beta-glucocerebrosidase)의 결핍에 의해 발생하는 유전질환이다. 해당 효소가 결핍되면 글루코세레브로사이드(glucoserebroside)라는 지방질이 분해되지 못하고 비장, 간, 골수 등에 축적돼 빈혈, 혈소판 감소, 간 비장 비대, 골수침윤 등의 증상을 보이며, 때로는 신경계 문제를 나타내기도 한다.