바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

구아핑 가오 교수, 유전자 치료제 인비보(in vivo) 벡터로 AAV의 장점/메커니즘, 상업화시 난관&극복 전략 제시..."최근 새로운 타입의 자연 유래 AAVv66 찾아, 뇌질환 적용 가능성"

▲구아핑 가오(Guangping Gao) 메사추세대 의과대학(UMMS) 교수

차세대 AAV(adeno-associated virus) 기반 치료제를 만들기 위한 키(Key)는 뭘까? AAV는 올해 제약·바이오 분야에서 가장 핫한 키워드 가운데 하나였다. 로슈가 AAV 치료제 개발 스파크테라퓨틱스를 48억달러에 인수하겠다고 나섰으며, 아스텔라스와 바이오젠도 AAV 회사를 인수하면서 과감한 베팅을 했다. 화이자, 노바티스 등 빅파마는 AAV 생산시설에 대규모 자금을 투자하는 움직임을 보였다. 규제당국도 유전자 치료제의 상업화를 적극 돕겠다고 나서고 있다.

미국 식품의약국(FDA)이 검토하고 있는 임상승인신청서(IND filing)만 1000건으로, 2022년 40개의 유전자 치료제가 시판될 것으로 전망한다.

“현재 유전자 치료제 분야는 기술이 고도로 발달한(state-of-a-art) 단계에 있다. 유전자 치료제는 전달 플랫폼 개발에 따라 진화했다. 전달 플랫폼은 유전자 치료제의 효능과 안전성을 좌우하는 핵심 요소이기도 하다. 1995년 첫 임상개발을 시작한 AAV(adeno-associated virus)는 인비보(in vivo) 유전자 치료제 임상개발에 가장 많이 쓰이는 전달 플랫폼 중 하나로, 최근 임상개발이 빠르게 증가하고 있다.”

구아핑 가오(Guangping Gao) 메사추세대 의과대학(UMMS) 교수는 AAV 기반 치료제가 상업화로 넘어 가기 위해 극복해야할 난관과 이를 극복하기 위한 전략에 대해 지난주 연세대암병원 서암강당에서 열린 ‘AAV 유전자치료제 세미나’에서 발표했다. 가오 교수는 AAV7, AAV8, AAV9를 발견해 치료제로 개발한 과학자로 AAV 연구개발 분야의 권위자다. 퇴행성뇌질환을 타깃해 AAV 기반 치료제를 개발하는 보이저테라퓨틱스(Voyerger Therapeutics)의 공동 창업했다. 이어 그는 세달전 동대학의 심재혁 교수, 송준호 대표와 아바테라퓨틱스(AAVAA Therapeutics)를 공동 창립했다(아바테라퓨틱스 '다른 접근법'.."골다공증 치료 AAV 개발").... <계속>