바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

파킨슨병 환자서 닐로티닙 치료 가능성 평가하는 연구자 주도 NILO-PD 임상2상서 "약물 내약성, 안전성 확인했으나 임상적 증상 개선 및 생물학적 효능으로 이어지지 않아"

파킨슨병 환자에게서 노바티스의 c-Abl 저해제 ‘닐로티닙(nilotinib, 타시그나®)’의 가능성을 평가하기 위한 연구자 주도 임상2상이 실패로 돌아갔다. 파킨슨병 환자에게서 닐로티닙의 약물 안전성은 확인했지만, 효능은 없었다.

노스웨스턴대학과 파킨슨병연구그룹(PSG)은 중등도(moderate) 단계에 있는 파킨슨병 환자 76명에게서 닐로티닙을 평가하는 NILO-PD 임상2상에서 약물 내약성, 안전성을 확인했지만 임상적으로 의미있는 증상개선 및 생물학적 효능은 확인하지 못했다고 지난 5일 밝혔다. NILO-PD 운영위원회는 이러한 결과에 기반에 원래 임상 결과 발표를 계획했던 2020년에 앞서 임상 실패를 알리기로 만장일치로 합의했다.

이번 임상은 탄야 시무니(Tanya Simuni) 노스웨스턴대 의대교수가 주도했으며, 파킨슨병연구그룹과 협력해 미국내 25개 임상 사이트에서 닐로티닙의 가능성을 평가한 무작위, 위약군을 설정한, 이중검맹 임상이었다(NCT03205488). 임상2상에서는 중증도 내지 진행성 파킨슨병 환자 76명에게 150mg 혹은 300mg의 닐로티닙과 플라시보 약물을 6개월 동안 경구투여해 약물 안전성, 내약성, 효능을 평가했다. 단 심장 질환이 있거나 건강상 문제가 있는 환자는 제외했다.

시무니 교수는 “사이언스는 리스크가 큰 시도다. 유망한 접근법이었지만 더 큰 규모의 임상에서 결과가 재현되지 않았다”며 “안타깝게도 임상 증상이나 생물학적인 바이오마커를 측정한 결과를 관찰하지 못했다. 우리가 기대했던 결과는 아니지만 현재의 파킨슨병 파이프라인에서 더 나은 잠재력이 있는 치료법을 계속 시도하겠다”고 설명했다.... <계속>