바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

파마마, '재발성 소세포폐암' 2상 결과로 NDA 제출..계약금 2억달러 포함해 승인 이후 최대 2억5000만달러, 상용화 마일스톤 최대 5억5000만달러 규모

재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals)가 미국 판매 허가 절차에 돌입한 재발성 소세포폐암 치료제를 최대 10억달러에 들여왔다. 재즈와 파마마(PharmaMar)는 ‘루비넥테딘(lurbinectedin)’의 미국 판권에 대한 계약을 체결했다고 19일(현지시간) 발표했다.

루비넥테딘은 지난 17일 파마마가 미국 식품의약국(FDA)에 재발성 소세포폐암 치료제로 NDA(신약허가신청)를 제출한 후보물질이다. 파마마는 미충족 의료수요가 높은, 심각한 질환에 대한 가속 승인(accelerated approval) 절차에 따라 임상2상 결과에 기반해 NDA를 제출했다.

재즈는 파마마의 ‘루비넥테딘’의 미국 판권을 얻는 조건으로 계약금 2억달러를, 파마마가 특정 기간 내 미국 FDA로부터 가속 또는 정식 판매허가 승인을 받게되면 최대 2억5000만달러의 추가 마일스톤을 지급하게 된다. 또한 재즈는 루비넥테딘의 상용화 마일스톤 최대 5억5000만달러와 루비넥테딘 매출액 10~30%의 로열티도 파마에 지급한다. 루비넥테딘의 생산은 기존대로 파마마가 맡는다.

루비넥테딘은 암세포와 종양관련 대식세포(TAM)에서 활성화된 발암성 전사과정을 선택적으로 억제하고, DNA 이중가닥의 절단(DNA double-strand breaks)을 유도해 세포 사멸을 일으키는 약물이다. 파마마는 루비넥테딘이 백금기반 치료 이후, 질환이 진행된 소세포폐암 환자의 예후를 개선시킬 것으로 보고 Basket 임상2상(NCT02454972)을 시행했다.

파마마는 2019 미국 임상종양학회(ASCO)에서 2상 결과를 발표했다.

임상은 미국 및 서유럽 8개국 39개 임상기관에서 재발성 소세포폐암 환자 105명에게 단일요법으로 루비넥테딘 4mg을 투여해 효능을 평가하는 것으로 이뤄졌다. 파마마는 임상의 1차 종결점으로 전체반응률(ORR)을 평가하고, 2차 종결점으로 반응지속기간(DoR), 무진행생존기간(PFS), 전체 생존기간(OS) 등을 평가했다.

그 결과, 루비넥테딘 치료군의 ORR은 35.2%로, 소세포폐암 환자 치료제로 많이 처방되는 토포테칸(topotecan)의 이전에 확인된 효능(ORR 16.9%) 대비 고무적인 결과를 보였다. 또한 루비넥테딘 치료군의 DoR은 5.3개월(중간값), OS는 10.8개월(중간값)로 확인됐다. 환자 10명 중 1명은 12개월동안 지속적인 반응을 보였으며, 이전에 면역항암제로 치료받은 환자 8명 중 5명이 루비넥테딘에 치료 반응을 보였다.

Bruce C. Cozadd 재즈 파마슈티컬스 대표는 "루비넥테딘은 재즈의 자산으로 확장할 수 있는 전략과 기회를 가졌다”며, “소세포폐암은 후기 단계에서 치료제 선택권이 제한적이며, 미충족 의료수요가 높은 분야다. 루비넥테딘이 재발성 소세포폐암 환자에게 의미있는 치료 기회를 제공할 것”이라고 말했다.

한편, 파마마는 소세포폐암 외에 난소암, 두경부암, 유방암, 신경내분비 종양 등에 대한 루비넥테딘의 효능도 확인하고 있다. 국내에서는 보령제약이 2017년 파마마로부터 백금치료에 저항성을 보이는 난소암 환자의 치료제로 루비넥테딘의 국내 개발 및 판권을 취득했다.