바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

MDS/AML 환자 대상 안전성 및 MTD 확인 예정..동반진단 바이오마커 개발 병행

바이오네틱스가 DNA 메틸 전이효소(DNA methyltransferase, DNMT) 저해 골수성백혈병 치료제 'NTX-301'의 미국 임상 진입 절차에 돌입했다.

바이오네틱스는 최근 경구용 표적항암제 신약후보물질인 NTX-301의 미국 임상 1상 시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 7일 밝혔다.

바이오네틱스는 이번 1상에서 골수형성이상증후군(MDS), 급성골수성백혈병(AML) 환자를 대상으로 NTX-301의 안전성을 평가하며 최대 투여 가능 용량(MTD)를 확인할 예정이다. 임상은 미국 UAB(University of Alabama Birmingham) 병원에서 시작해 임상 진행 상황에 따라 임상 사이트(site) 확대 여부도 검토할 계획이다.

NTX-301은 DNMT 저해를 통해 다양한 항암 효능을 유도하는 후생유전학적 표적항암제로 악성 혈액암인 골수형성이상증후군(MDS)와 급성골수성백혈병(AML)을 적응증으로 개발되고 있다. MDS와 AML은 주로 65세 이상 고령에서 발병해 5년 이상 생존률이 15%도 안되는 난치병이나, 기존 치료제인 다코젠(데시타빈)과 비다자(아자시티딘)가 65세 이상 고령 환자군에서 치료가 제한돼 있어 미충족수요가 높은 분야다.

바이오네틱스는 2017년 6월 미국의 서던 리서치(Southern Research)와 NTX-301 공동연구 개시 이후 글로벌 독점실시권을 확보, 2년 6개월 만에 임상 1상을 개시하게 됐다.

바이오네틱스는 작년 상반기에는 글로벌 학술정보 서비스업체 클래리베이트 애널리틱스와 사업 제휴 계약도 체결했다. NTX-301의 동반진단 바이오마커 개발을 병행해 기술이전 및 신약개발 성공 가능성을 극대화한다는 전략이다.

바이오네틱스 관계자는 "NTX-301은 전임상 평가 결과 기존 AML 치료제들과 차별화된 효능을 보이는 것으로 판단됐다"며 "이번 최초 임상시험을 통해 안전성을 확인하고 인체에서의 효력 검증을 진행하기 위한 발판을 마련할 것"이라고 밝혔다.

바이오네틱스는 작년 12월 100억원 규모의 신규 투자유치에 성공했으며 올해 상반기 중으로 또다른 핵심 파이프라인인 녹내장 치료제‘NTX-101’의 국내 임상 1상을 개시할 계획이다.