바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

발작성 야행성 혈색소뇨증 대상 C3 저해제 ALP-2..솔리리스보다 헤모글로빈 수준 높이고, 수혈 최소화..임상 3상서 1차ㆍ2차종결점 충족

아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)는 발작성 야행성 혈색소뇨증(PNH) 대상 페그세타코플란(ALP-2) 임상 3상에서 솔리리스(Soliris®, eculizumab)보다 나은 결과를 보였다. 솔리리스는 악셀리온 파마슈티컬스(Axelion Pharmaceuticas)가 개발한 PNH 치료제로 2007년 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 유일한 치료제다.

아펠리스는 지난 7일 성인 발작성 야행성 혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)환자를 대상으로 페그세타코플란(pegcetacoplan, ALP-2)과 솔리리스 효과를 비교한 임상 3상(PEGASUS, NCT03500549)에서 1차, 2차 종결점을 충족한 임상결과를 발표했다.

아펠리스가 개발한 APL-2는 보체(complement)의 과도한 활성을 조절하기 위해 고안된 C3 저해제다. 보체 시스템(Complement system)은 선천, 후천면역계에서 중요한 역할을 한다고 알려져 있다. 보체 단백질인 C3가 활성화되면 C3a와 C3b를 방출해 염증 등의 면역반응을 유도한다. ALP-2는 페길화된 합성 고리형 펩타이드(synthetic cyclic peptide)로 C3a와 C3b에 결합해 보체 매개 질환을 치료하는 기전을 가진다.

PNH는 보체시스템의 이상으로 인해 헤모글로빈이 용해돼 발병하는 희귀 만성질환으로 빈혈, 피로, 정맥혈전, 간비대증 등의 증상이 나타나고 증상이 심해지면 사망에 이른다. 현재 낮은 헤모글로빈 수준을 보이는 PNH 환자의 70%는 솔리리스로 치료받으며 그 중 약 40%는 1년에 1번 이상 수혈이 필요하다.... <계속>