바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 샌프란시스코(미국)=장종원 기자

[2020 JPM]롤론티스-오락솔은 FDA 허가 단계 진입..희귀질환치료 신약 개발 박차, 미래 신성장 동력으로 육성

한미약품이 NASH 치료제 HM15211(LAPSTriple Agonist) 등 핵심 R&D 과제 8개를 글로벌 투자자에게 소개했다.

한미약품은 15일(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 열린 ‘제38회 JP모건 헬스케어컨퍼런스’에서 한미약품의 2020년 비전 및 주요 R&D 전략 등을 발표했다.

이날 발표에서 권 사장은 2020년 한미의 새로운 도전을 주도할 핵심 파이프라인 다수를 소개했다. 29개 파이프라인 중 신약 후보물질 8개를 핵심 과제로 꼽은 권 사장은 추가 라이선스 아웃 등 성과 창출에 매진할 것이라고 강조했다.

권 사장이 꼽은 핵심 과제 중에는 NASH를 타깃하는 HM15211(LAPSTriple Agonist)을 비롯해, 이중기전 비만치료제 HM12525A(LAPSGlucagon/GLP-1 Dual Agonist), 주1회 제형의 현존하지 않는 新기전 비만치료제 HM15136(LAPSGlucagon Analog) 등 ‘first-in-class’ 신약 후보물질들이 대거 포함됐다.

권 사장은 NASH 치료제 HM15211(LAPSTriple Agonist)이 MAD(다중용량상승시험) 임상 1상에서 신속하고 강력한 지방간 감소를 포함한 다양한 효능들이 확인됐다고 소개했다. 간 섬유화 모델에서는 간 성상세포 활성화를 억제해 섬유화 증상을 탁월하게 개선했으며, 염증 사이토카인 감소 효과도 나타났다. 한미약품은 올해 2분기 중 조직검사로 증명된 NASH 환자를 대상으로 HM15211의 글로벌 임상 2상에 착수할 계획이다.

또 다른 핵심 과제인 HM12525A(LAPSGlucagon/GLP-1 Dual Agonist)는 작년 얀센이 글로벌 임상 2상을 마치고 한미에 권리를 반환한 물질이다. 비만∙당뇨 동시치료제로 개발하려던 얀센과는 달리, 한미약품은 이 약을 기존 약물보다 효과가 월등한 이중기전의 first-in-class 비만치료제로 개발하고 있다.

특히 HM12525A는 세계 최초의 주1회 투여 비만치료제로 기존 매일 투여 비만치료제 대비 월등한 체중감소 효과가 글로벌 2상을 통해 확인했다. HM12525A는 리라글루타이드(제품명 삭센다)와의 직접 비교임상에서 두 자릿수대 비율의 체중 감소 효과가 나타났으며, 우수한 혈중 지질농도 및 혈압 감소 효과, 우수한 안전성 프로파일도 확인됐다.

HM15136은 비만 동물모델에서 기존 제품 대비 2배 이상 높은 체중 감소 효과를, 경구용 당뇨병 치료제(DPP-4)와의 병용에서는 탁월한 체중 감소 효과를 나타냈다. HM15136은 ‘20% 체중 감소’를 목표로 하고 있다. HM15136 임상 1상의 SAD(단일용량상승시험)는 완료됐으며, MAD는 올해 3분기쯤 종료될 예정이다.

항암분야에서는 해외 파트너사의 혁신 기술 도입 등 적극적인 오픈이노베이션을 통해 글로벌 신약 개발에 박차를 가할 계획이다.

한미약품은 작년 미국 바이오기업 랩트(RAPT Therapeutics)의 경구용 면역항암제 후보물질(FLX475)을 도입했으며, 또 다른 바이오 혁신기업인 페인스(Phanes Therapeutics)의 항체도 도입해 면역항암 이중항체 및 다중항체 개발 프로젝트를 진행하고 있다. 한미약품이 자체 개발한 이중항체 플랫폼 기술 펜탐바디(Pentambody)의 적용 범위를 확장하고 혁신성을 배가하겠다는 계획이다.

제넨텍에 라이선스 아웃한 Pan-RAF 저해제 벨바라페닙(HM95573, 고형암)은 임상이 순항하고 있으며, 적응증 확대 전략도 모색되고 있다. 급성골수성백혈병치료 신약인 FLT3 저해제 HM43239 임상도 순조롭게 진행되고 있다. 경구용 항암제인 오락솔은 올해 상반기 FDA 허가를 신청할 계획이며, 스펙트럼에 기술수출된 호중구감소증치료제 롤론티스는 FDA의 BLA(생물의약품 허가 신청) 본 심사가 시작돼 올해 10월 말 시판허가 승인이 예상된다.

한미약품은 희귀질환 분야 혁신치료제에 집중하고 있다. 한미약품이 개발중인 희귀난치성 질환 치료제는 30여개에 이르는 전체 파이프라인 중 약 30%(8개)를 차지한다. 이중 5개 후보물질은 식약처, 미국 FDA, 유럽 EMA, 영국 MHRA 등 국내외 의약품 규제당국으로부터 12건의 ‘희귀의약품 지정’을 받았다.

HM15136(LAPSGlucagon Analog)와 HM15912(LAPSGLP-2 Analog)은 각각 선천성 고인슐린증 치료제 및 단장증후군 치료제로 미국 및 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐으며, FLT3저해제 HM43239 역시 급성골수성백혈병 치료제로 FDA 희귀의약품 지정을 받았다. 이 외에도 대사질환 분야 희귀질환인 파브리병∙뮤코다당증 치료를 위한 월 단위 효소대체요법(Enzyme Replacement Treatment)도 개발 중이다.

권세창 한미약품 대표이사는 “우리는 적극적인 오픈 이노베이션을 통해 혁신성 있는 다양한 글로벌신약을 개발하고 있고, 여러 환경 변화에도 흔들림 없이 R&D에 매진하고 있다”며 “성과 기반의 지속적인 R&D와 해외 파트너사들과의 긴밀한 협력을 토대로 제약강국의 새 역사를 열 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.