바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

경구 소아연축(IS) 치료제 韓·美 2상-IV 간질중첩증(SE) 치료제는 美 1상 진행중..알츠하이머병 등 新파이프라인 임상(2상) 진입 예정..기업공개 통해 연구개발 확장

바이오팜솔루션즈가 소아연축(Infantile Spasms, IS) 치료제에서 간질중첩증(Status Epilepticus, SE), 알츠하이머병 등으로 임상 파이프라인을 대거 확장했다. 첫번째 파이프라인인 소아연축 치료제의 성과를 내세워 기업공개(IPO)를 하고, 이를 통해 확보한 자금으로 다수의 임상개발을 동시에 추진한다는 계획도 세웠다.

최용문 바이오팜솔루션즈 대표는 최근 바이오스펙테이터와 만나 중추신경계(CNS) 및 희귀질환 전문 신약개발기업으로 성장하기 위한 회사의 파이프라인 및 전략을 소개했다.

최 대표는 미국 퍼듀대 노벨화학상(1979) 수상자, 허버트 브라운(H.C. Brown) 박사의 Research Fellow를 거쳐 미국 Carter-Wallace에서 뇌전증 치료제 펠바톨(Felbatol, 성분명 Felbamate)을 개발했다. 이후 SK의 전신인 유공에 합류해 1993년 SK(유공)바이오팜 설립에 참여, 다양한 신약개발 파이프라인 발명 및 개발을 주도했다. 지난해 SK바이오팜이 신약허가 받은 수면장애신약 수노시(솔리암페톨), 엑스코프리(세노바메이트) 등도 그의 손을 거친 파이프라인이다. 2008년, 바이오팜솔루션즈를 설립해 차별화전략 측면에서 특정 희귀질환 중심의 간질치료제 및 다양한 중추신경계 신약개발을 추진하고 있다.

바이오팜솔루션즈의 첫번째 파이프라인은 소아뇌전증인 소아연축 치료제 ‘JBPOS0101’다. JBPOS0101은 미국 식품의약국 승인을 받아 진행한 캐나다 임상 1상을 통해 안전성을 확인했으며, 2019년 미국(4월)과 한국(11월)에서 임상 2상 승인을 받아 임상연구가 진행 중이다.

JBPOS0101은 작용기전(Mode of Action) 관련 이온채널에 직접적으로 작용하는 기존의 약물들과 차별화된 엠글루리셉터(mGluR Family) 수용체에 작용하는 직간접적인 방식으로 경련 발생을 조절한다. 이에 따라 내성이 발생할 가능성이 작고, 치료 적용범위도 더 넓다는게 회사측의 설명이다. JBPOS0101은 2017년 FDA의 희귀질환 치료제(Orphan Drug Designation; ODD)로도 지정받았다.

최 대표는 "JBPOS0101은 Felbamate, Carisbamate에 이은 3세대 물질로 안전성 및 약효측면에서 1, 2세대 보다 우수하고 탁월하다"면서 "임상 2상을 통해 강력한 약효 확인 후에 글로벌 기술이전을 추진할 계획"이라고 말했다.

바이오팜솔루션즈의 두번째 파이프라인은 미국에서 임상 1상(정맥주사 독성)을 진행중인 간질중첩증(SE) 치료제로 2016년 FDA 희귀질환 치료제 지정(ODD)을 획득했다. 소아연축 치료제가 경구제였다면, 간질중첩증(SE) 치료제는 정맥 주사제라는 특징이 있다.

특히 회사측은 간질중첩증(SE) 치료제의 용량을 최대한 증량하는 연구를 진행하고 있다. 최 대표는 "다양한 적응증 확장을 가능하게 하기 위해 일반 뇌전증 치료제에 필요한 용량의 수배 이상 증량하면서 안전성을 확인하고 있다"면서 "임상 2상에서는 LGS(Lennox-Gastaut Syndrome), Dravet Syndrome, RSE(Refactory Status Epilepsy) 등으로 확장이 가능하다"고 설명했다.

바이오팜솔루션즈는 새로운 임상 파이프라인으로 경구용 알츠하이머병 치료제를 개발할 계획이다. 현재 전임상 연구를 완료했으며 올해 미국 임상 2상에 진입한다. 최 대표는 "뇌전증 신약후보물질이 알츠하이머 등 퇴행성 뇌질환에서 뉴런의 사멸을 막고, 타우 및 아밀로이드베타를 감소시키는 작용을 확인했다"면서 "알츠하이머병 뿐만 아니라 파킨슨병, 통증 등으로도 확장 가능하다"고 말했다. 이와 관련해서는 미국 학계에 알츠하이머병 논문을 발표했고 파킨슨병 논문을 준비하고 있다.

바이오팜솔루션즈는 이러한 다양한 파이프라인의 연구개발을 가속화하기 위해 기업공개(IPO)를 추진하기로 했다. 지금까지는 SK(유공) 대표와 SK그룹부회장을 역임한 JB주식회사 김항덕 회장의 지원으로 연구개발을 진행해왔다.

최 대표는 "바이오팜솔루션즈는 일반신약 개발보다 낮은 개발비, 높은 약가 보장 등으로 글로벌 제약사의 라이센싱 관심이 높고, 패스트트랙을 통해 조기 상품화 가능한 희귀질환 치료제를 개발하는 전략으로 여기까지 왔다"면서 "소아연축 치료제의 글로벌 임상 약효확인을 근거로, 2~3년내 국내 시장에서 주식 공개(IPO)를 추진하고 펀딩 자금을 통해 다수의 파이프라인 임상개발을 동시에 추진할 계획"이라고 말했다.