바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

CMT1·CMTX 환자 대상 2상서 근육기능 및 삶의질 개선 실패..TGF-β 저해 기전의 치료제 ‘ACE-083’ 개발중단

액셀러론파마(Acceleron Pharma)가 샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 환자를 위한 TGF-β 저해 기전의 치료제 개발을 중단하기로 결정했다.

액셀러론은 9일(현지시간) 샤르코 마리 투스병 환자에게 ‘ACE-083’을 적용한 임상2상에서 환자의 평균 총 근육량이 증가한 반면, 근육 기능이나 삶의질을 개선하는데 실패했다고 발표했다. 이에 액셀러론은 ACE-083 치료제 개발을 중단한다고 밝혔다.

샤르코 마리 투스병은 유전적 신경장애 질환 중 하나로, 운동기능과 감각신경을 조절하는 말초신경(뇌와 척수 외부)의 기능과 구조에 영향을 미치는 특정 돌연변이에 의해 발병한다. 특히 말초신경 이상으로 인한 손과 발의 기형이 유발되는 샤르코 마리 투스병은 질환을 유발하는 유전자 변이가 위치한 곳에 따라 CMT1, CMT2, CMT3, CMT4, CMTX 유형으로 나뉜다.

액셀러론은 샤르코 마리 투스병 중 빈번하게 나타나는 유형인 ‘CMT1’과 X형 유전자가 관여하는 ‘CMTX’ 치료를 위해 ACE-083을 개발했다. ACE-083은 액셀러론의 신경근질환 치료 프로그램 중 선도물질로, 근육세포의 TGF-β 신호전달을 저해하는 약물이다. TGF-β 수퍼 패밀리의 구성원인 마이오스타틴(GDF8), 액티빈A(activin A), 액티빈B(activin B)에 결합해 근육 성장이 감소되는 것을 방지하도록 고안됐다. 이를통해 액셀러론은 ACE-083이 근육 손상을 예방하고 근육강도를 높여 샤르코 마리 투스병 진행을 지연시킬 수 있을 것으로 기대했다.... <계속>