바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

‘ROCK2 저해제’ cGvHD 환자보고(patient-reported outcomes, PROs)와 미국 국립보건원(NIH) 기준 임상반응 간 유의미한 상관관계

만성 이식편대숙주병(cGvHD) 약물치료에 대한 환자의 주관적인 보고가 전문적으로 평가한 임상반응과 유의미한 상관관계를 보이며 임상 평가지표로의 가능성을 나타냈다. 환자의 보고가 임상지표로 사용될 경우 향후 진행되는 cGvHD 임상과 환자의 지속적인 치료관리 편의성이 올라갈 뿐 아니라 환자들이 치료효과를 직접 직관적으로 판단할 수 있을 것으로 보인다.

환자보고(Patient patient-reported outcomes, PROs)는 임상의나 다른 사람이 환자의 상태를 보고하지 않고, 환자로부터 직접적으로 받는 건강상태에 대한 모든 보고로 정의된다. 환자들은 경험과 느낌으로 효과를 보고하므로 일반적으로 임상에서 객관적 지표로 사용하지 않는다.

사노피(Sanofi)는 지난 21일(현지시간) 만성 이식편대숙주질환(cGvHD) 치료제 ‘레주락(Rezurock, belumosudil)’이 환자보고(PROs)를 통한 임상변화와 미국 국립보건원(NIH) 기준으로 평가한 장기임상반응(organ clinical response) 사이에 상관관계(correlated)를 보였다고 밝혔다.

사노피는 cGvHD 임상과 환자 치료관리 측면에서 PROs를 임상반응 평가지표로 사용할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

이식편대숙주병(GvHD)은 조혈모세포(HCT) 이식 후 발병할 수 있는 합병증으로 숙주의 세포에 대한 면역반응을 일으켜 피부, 입, 눈, 관절, 간, 폐 등 여러 조직에서 염증과 섬유증을 유발한다. 레주락은 전염증성(pro inflammatory) Th17 세포를 감소시키면서 동시에 Treg 세포를 증가시켜 면역염증반응을 감소시키는 기전의 약물이다.

사노피는 PROs에서 피부, 입, 눈, 상부 위장관(upper GI), 폐 등에서 임상적으로 의미있는 변화를 확인했으며 이는 미국국립보건원(NIH) 기준의 장기 임상반응률(CR+PR)과도 유의미한 상관관계를 보였다. 이는 레주락의 임상 2개(KD025-213 study, KD025-208 study)를 통합해 분석한 결과다.

구체적으로 사노피는 170명의 환자들로부터 얻은 PROs 데이터를 분석했다. 환자들은 3번이상(중앙값) 치료받은 적이 있었으며 70%는 중증 cGvHD로 나타났다. 장기반응은 전체 77%(130/170명)으로 피부 35%(48/135명), 관절 68%(84/124명), 입 575(56/99명), 눈 41%(52/128명) 등의 결과를 보였다.

조나단 이에유브(Jonathan Ieyoub) 미국 사노피 레주락 의약부서장은 “이번 결과는 약물과 임상반응의 상관관계를 보여줌으로써 환자보고의 중요성을 나타낸다”며 “환자가 평가한 결과를 임상에서 치료반응 평가에 사용할 수 있다는 것을 보여준다”고 말했다.

한편 레주락은 사노피가 지난해 카드몬(Kadmon Holdings)을 19억달러에 인수하며 이식치료제 파이프라인에 추가한 ROCK2 저해제다. 미국 식품의약국(FDA)은 2회 이상 전신요법(systemic therapy)에 실패한 12세 이상 cGvHD 환자를 대상으로 레주락을 승인했다.

사노피는 이식치료제로 조혈모세포 이동제 ‘모조빌(Mozobil)’과 신장이식 급성거부반응에 대한 면역억제제 ‘티모글로불린(Thymoglobulin)’ 등을 보유하고 있다. 사노피의 연간보고서에 따르면 이들 약물은 지난해 약 6억3200만달러(5억8300만유로), 레주락은 지난해 11월 시판 이후 약 2160만달러(2000만유로)의 매출을 기록했다.