바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

재발성 또는 불응성 거대B세포림프종(DLBCL) 성인 환자 약 100명 대상 안전성 및 유효성 평가...면역관문분자 발현 낮춘 차세대 'CD19 CAR-T'

CAR-T 치료제 전문기업인 큐로셀(Curocell)이 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 불응성 거대B세포림프종(DLBCL) 성인 환자를 대상으로 차세대 CD19 CAR-T 치료제 후보물질의 'CRC01’의 임상시험을 허가 받았다고 18일 밝혔다.

국내 기업에서 개발 중인 CAR-T 치료제가 식약처의 임상시험 허가를 받은 것은 첫 케이스다. 또한 설립된지 4년만에 후보물질의 임상 진입을 앞두고 있다는 의미도 있다.

CAR-T 치료제는 미국, 유럽 등을 중심으로 개발되어 온 첨단바이오의약품이다. 환자 본인의 면역세포를 이용한 항암면역세포 치료제인 CAR-T는 기존 항암제로 더이상 치료가 되지 않는 백혈병, 림프종, 다발성골수종 환자에게 완치 수준의 치료효과를 보이는 것으로 각광을 받아왔다.

반면 CAR-T 치료제 개발은 제조 과정이 까다로워 기술 장벽이 높아, 아직 국내 기업이 임상시험에 진입한 건은 없었다.

이번 임상1/2상은 안전성과 유효성을 확인하며 최대 100명의 환자를 대상으로 진행하며, 허가 임상까지 포함됐다. 이후 국내 판매를 위한 조건부 허가를 신청할 계획이다. 첫 약물 투여는 4월초를 예상한다.

CRC01은 큐로셀의 OVIS™ 기술이 적용된 CD19 CAR-T 치료제로, 약물 내성을 나타낸다고 알려진 면역관문분자인 PD-1, TIGIT 발현을 낮춘 형태다. 경쟁 약물과 비교해 2개의 면역관문분자를 낮췄으며, 하나의 벡터로 CAR와 shRNA를 전달해 생산 공정상에도 차별성을 뒀다.

김건수 큐로셀 대표는 "큐로셀이 국내 최초로 CAR-T 치료제의 임상시험을 허가 받게 되어 매우 기쁘게 생각한다. 무엇보다도 그동안 국내에서는 CAR-T 치료를 받을 수 없었던 환자분들께 치료의 기회를 제공할 수 있다는 점에서 보람을 느낀다"며 "큐로셀의 기술은 CAR-T 치료제와 면역관문억제 기술이 융합된 'first-in-class' 기술인 만큼 앞으로 확보하게 될 임상결과로 기술의 우수성을 증명하고 해외 선도기업들과 당당히 경쟁하겠다"고 말했다.

큐로셀은 삼성서울병원과 협력하여 병원 내 CAR-T 치료제 생산용 GMP 시설을 구축했다. 또한 박재홍 MSKCC(Memorial Sloan Kettering Cancer Center) 교수를 자문위원으로 영입한 바 있다.

큐로셀은 지난해 시리즈C로 440억원 투자유치를 포함해 지금까지 총 615억원을 투자 받았다. 회사는 올해 코스닥 상장을 계획하고 있다.