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바이오스펙테이터 차대근 기자

사노피 벤처스, 노바티스 벤처펀드 투자..신경퇴행성 질환 치료제 발굴

RNA에 결합하는 저분자 화합물 치료제를 개발하는 익스팬션 테라퓨틱스(Expansion Therapeutics)는 지난달 29일(현지시간) 시리즈B로 8000만달러를 유치했다고 밝혔다.

이번 투자는 코르모런트 에셋 매니지먼트(Cormorant Asset Management)가 리드했으며 기존 투자자 사노피 벤처스(Sanofi Ventures), 노바티스 벤처펀드(Norvartis venture Fund), RA 캐피털 매니지먼트(RA capital Management) 등과 신규 투자자 웨스트레이크 빌리지 바이오파트너스(Westlake Village BioPartners), 서베이어 캐피탈(Surveyor Capital, a Citadel company) 등이 참여했다.

익스팬션은 투자금을 자체 저분자-RNA 플랫폼 ‘SMiRNA™'개발과 회사의 주요 신경퇴행성 질환 파이프라인의 경구형 치료제 후보물질 발굴에 사용할 계획이다.

익스팬션의 SMiRNA 플랫폼은 컴퓨터를 통한 RNA 구조, 결합 등의 예측과 저분자 라이브러리를 사용해 저분자 화합물-RNA 간의 3차원 구조를 파악하는 기술이다. 익스팬션은 SMiRNA 플랫폼을 통해 효율적으로 RNA에 결합하는 저분자 화합물을 찾을 수 있다고 설명했다.

익스팬션의 치료제 개발 전략은 돌연변이가 생긴 표적 RNA에 결합할 수 있는 저분자 화학물을 찾아 RNA의 구조를 수정한다는 컨셉이다.

익스팬션은 현재 주요 파이프라인으로 근긴장성 이영양증 1형(DM1), 루게릭병(ALS), 전두측두엽치매(FTD), 타우병증(tauopathies) 등의 치료제를 개발하고 있으며, 이 질환들은 돌연변이로 인해 RNA가 잘못된 구조를 만들어 생기는 질병이라는 공통점을 가진다.

레나토 스켈(Renato Skerlj) 익스팬션 사장 겸 대표는 “저분자 화합물을 통한 RNA 치료는 환자들의 삶을 바꿀 잠재력이 있다”며 “신경퇴행과 신경성질환을 포함해 심각한 RNA 관련 질환 치료제 개발에 대한 비전을 함께하는 투자자들의 지원을 받을 수 있어 기쁘다”고 말했다.

한편, 익스팬션은 매튜 디즈니(Matthew D. Disney) 익스팬션 설립자 겸 스크립스 리서치 교수의 기술을 기반으로 지난 2016년 설립됐으며, 지난 5월 스크립스 리서치(Scripps Research)로부터 2개의 프로그램을 추가로 라이선스인했다. 새롭게 인수한 프로그램은 치매 관련 질환의 원인이 되는 타우(tau) 표적 프로그램과 구체적인 내용이 밝혀지지 않은 신경변성 관련 단백질 표적 프로그램이었다.