바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

소프트뱅크 비전펀드2 등 참여..LRRK2, TYK2 타깃 파이프라인 개발

뉴런23(Neuron 23)은 지난달 30일(현지시간) 시리즈C로 1억달러 유치를 완료했다고 밝혔다. 뉴런23의 현재까지 누적 투자금은 약 2억1350만달러다.

이번 시리즈C는 소프트뱅크 비전펀드2(SoftBank Vision Fund 2)가 주도해 이뤄졌으며, 레드마일(Redmile Group), 퍼셉티브(Perceptive Advisors), 아콘바이오벤처(Acorn Bioventures) 등 10개 투자사가 참여했다.

뉴런23은 LRRK2(leucine-rich repeat kinase 2)와 TYK2(tyrosine kinase 2)를 타깃하는 파킨슨병 치료제 및 염증성질환 파이프라인 개발과 운영자금으로 투자금을 사용할 계획이다. 특히 뉴런 23은 올해 안에 LRRK2 저해제 ‘NEU-723’의 파킨슨병 임상에 진입할 계획이다.

LRRK2는 뉴런과 인체 여러 조직에서 발현되는 유전자로, LRRK2 돌연변이는 유전성 파킨슨병에서 가장 흔하게 나타나는 유전자 중 하나다. 파킨슨병에서 LRRK2의 억제는 도파민성뉴런의 사멸을 보호해줄 것으로 여겨지고 있으며, LRRK2 돌연변이는 크론병이나 궤양성대장염(UC) 등 전신 염증성질환과도 관련있다고 알려져 있다.

파킨슨병은 전세계에서 가장 발병률이 높은 퇴행성뇌질환 중 하나로 뇌의 흑질체에 있는 도파민성 뉴런의 소실로 인해 발병한다. 미국에서 약 100만명이 파킨슨병을 앓고 있는 것으로 알려져 있으며, 환자들은 손 떨림, 서행, 인지장애 등의 증상이 나타난다. 현재 증상을 완화해주는 약물이 사용되고 있으나, 장기간 사용시 내성을 나타내며 병이 진행되고 있어 치료제에 대한 미충족의료수요가 높은 질환이다.

뉴런23이 표적하는 또다른 타깃인 TYK2의 돌연변이는 다발성경화증 등 중추신경계(CNS) 질환 및 건선, 강직성척추염, 염증성장질환 등 자가면역질환을 유발한다.

뉴런23은 질병의 원인이 되는 유전자 발현을 분석하고, 머신러닝 기술과 결합해 분석함으로써 환자계층화(patient Stratification)를 통해 치료제에 가장 적합한 환자군을 대상으로 임상을 진행해 임상성공률을 높일 수 있을 것으로 기대하고 있다.

낸시 스타글리아노 뉴런23 CEO는 “머신러닝 등을 이용해 우리의 치료제에 잘 반응할 가능성이 높은 환자를 모집해 임상성공률을 높이고자 한다”고 말했다.

한편 LRRK2 타깃 파킨슨병 치료제의 선두그룹은 디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)다. 디날리는 LRRK2 저해제의 임상을 진행하고 있으며, 지난 2020년 바이오젠(Biogen)과 21억달러 규모의 파트너십 계약을 맺었다.

이외에도 바이오젠은 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)와 임상 1상 단계의 LRRK2 ASO(antisense oligonucleotide) ‘BIIB094’를 파킨슨병을 적응증으로 연구하고 있다.