바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

지난 2020년 아이도시아서 4억1000만달러 규모 L/I ‘NBI-827104’..희귀 소아뇌전증 임상 2상은 계속 진행

뉴로크린(Neurocrine)이 경구용 T형 칼슘채널(Selective T-Type Ca channel) 차단제(blocker) ‘NBI-827104’의 본태성떨림(essential tremor) 임상개발을 중단하며 경쟁에서 한발 물러섰다.

단 현재 진행하고 있는 희귀 소아뇌전증 EE-CSWS(Epileptic Encephalopathy with Continuous Spike-and-Wave During Sleep)에 대한 임상 2상은 그대로 진행한다.

NBI-827104와 같은 기전의 약물을 개발하고 있는 경쟁그룹인 프락시스(Praxis Precision Medicines)은 지난 4월 ‘PRAX-944’의 본태성떨림 임상 2a상에서 mADL(Modified Activities of Daily Living) 점수를 위약군보다 유의미하게 개선한 결과를 나타냈다. 또다른 기업인 재즈 파마슈티컬(Jazz Pharmaceuticals)은 현재 수베칼타마이드(suvecaltamide, JZP385)의 본태성떨림 임상 2b상을 진행하고 있다.

뉴로크린은 지난 4일(현지시간) 2분기 실적발표에서 이같은 파이프라인 업데이트를 발표했다.

발표에 따르면 뉴로크린은 구체적인 임상결과를 밝히지는 않았지만, NBI-827104이 본태성떨림 임상 2상에서 특정 임상종결점(specified endpoints)을 통계적으로 유의미하게 충족시키지 못해 개발중단을 결정했다고 설명했다.

NBI-827104는 지난 2019년 뉴로크린이 아이도시아(Idorsia)와 500만달러의 옵션계약을 체결하며 전임상 단계에서 공동개발해오던 약물이다. 이듬해인 2020년에는 뉴로크린이 옵션을 행사하며 계약금 4500만달러와 마일스톤 3억6500만달러를 포함, 총 4억1000만달러 규모로 NBI-827104를 라이선스인한 바 있다.

뉴로크린은 NBI-827104를 희귀 소아뇌전증 EE-CSWS와 본태성떨림을 적응증으로 개발해왔는데, 이번 결정으로 뉴로크린의 파이프라인에서 본태성떨림은 사라지게 됐다.

뉴로크린이 개발 중인 EE-CSWS에 대한 NBI-827104의 임상 2상은 계속 진행해, 올해 하반기 탑라인 데이터를 기대하고 있다.

올해 2분기 뉴로크린의 매출은 3억7800만달러로 전년동기 대비 30.1% 증가했다. 이 중 3억5000만달러가 지연성 운동장애(tardive dyskinesia) 치료제 ‘인그레자(Ingrezza, valbenazine)’의 매출이었다.

인그레자는 VMAT2 저해제로 올해 초에는 헌팅턴병(HD) 임상 3상에서 무도증 지표인 UHDRS-TMC 점수를 위약보다 3.16점 개선하며 1차종결점을 충족시켰다. 뉴로크린은 올해 말까지 헌팅턴병으로 적응증을 넓히기 위한 보충신약허기신청서(sNDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 예정이다.