바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

RNAi 역전제(reversal agent) 플랫폼 '리버시르'..중추신경계(CNS), 근육, 심장, 지방조직 타깃 리간드 4종 업데이트..'신장질환·통풍' RNAi 3종 "개발중단"

앨라일람(Alnylam Pharmaceuticals)이 신규 RNAi 역전제(reversal agent)와 간외조직(ex-hepatic) 타깃 리간드 4종에 대한 초기 연구결과를 내놨다.

기존 간에 주로 전달이 가능하던 RNAi를 중추신경계(CNS), 근육(skeletal muscle), 심장(heart), 지방조직(adipose tissue) 등 간외조직에 효과적으로 전달한 설치류 및 NHP(non human primate) 모델 결과다. 이를 통해 앨라일람은 기존 희귀질환에 집중된 RNAi 파이프라인에서 다양한 일반질환으로의 확장 가능성을 이전보다 명확하게 보여줬다.

이와함께 앨라일람은 IgA신증(nephrophaty), 통풍(Gout), 재발성 신장결석 등에 대한 3개의 RNAi 파이프라인의 개발을 중단했다.

아크샤이 배쉬나우(Akshay Vaishnaw) 앨라일람 사장(president)은 지난 15일(현지시간) 온라인으로 열린 R&D Day(Vitual R&D Day)에서 “올해까지 5개의 RNAi 치료제를 시판했으며, 희귀질환 및 일반질환(rare and common diseases)에 걸쳐 잠재적으로 시판 가능한 파이프라인을 개발해오고 있다”며 “내년에는 추가 RNAi 시판, 자체개발 및 파트너 주도 프로그램에서 10개의 임상결과를 보고할 것”이라고 말했다.... <계속>