바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

[JPM 2023] 계약금 현금+지분투자 1억7500만달러..화이자, 노바티스와 연이은 신규 AAV 캡시드 발굴 플랫폼 기반 딜 "반전 시작"..前 바이오젠 알프레드 산드록 보이저 신임 CEO 취임 후 "탄력"

뉴로크린(Neurocine Biosciences)이 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)와 계약금만 1억7500만달러를 포함해 43억7500만달러 규모의 계약을 체결하며 파킨슨병(PD)에 대한 AAV 유전자치료제 개발에 재도전한다.

이 소식이 알려진 후 보이저 주가는 이틀간 약 30% 올랐다.

뉴로크린과 보이저는 지난 2020년 안전성 이슈로 인해 PD 치료제 후보물질 ‘NBIb-1817(VY-AADC)’의 임상2상을 중단하고, 이듬해인 2021년 PD 치료제 개발 파트너십을 결국 종료한 바 있다. 한번 보이저와 헤어졌던 뉴로크린이 다시 함께한 것에는 보이저의 새로운 AAV 캡시드 발굴 플랫폼 ‘TRACER(Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA)’가 영향을 미친 것으로 보인다.

보이저에 따르면 TRACER 플랫폼은 RNA 발현 스크리닝을 통해 특정 조직으로 전달이 가능한 AAV 캡시드를 발굴하는 기술이다. 낮은 용량의 약물로도 혈뇌장벽(BBB) 투과가 가능하고 뉴런(neuron), 신경아교세포(glial cell) 등 다양한 신경세포 특이적으로 전달이 가능하면서도 간, 척수신경절(dorsal root ganglia, DRG) 등에는 전달력이 낮아 안전성을 높였다.... <계속>