바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

[ASGCT 2023]유전성 대사질환 프로피온산혈증(PA) mRNA 기반 단백질 대체요법, 임상 1/2상서 대사성 대상부전(MDE) 발생 빈도 66% 감소, 2주 1회 투여군서 78% 감소

mRNA가 감염증, 암백신 영역을 넘어 이제 희귀질환으로도 뻗어가고 있다. 모더나(Moderna)가 이번엔 mRNA 기반 단백질 대체요법(replacement therapy)을 통해 희귀 대사질환 환자의 증상을 개선시킨 초기 임상 결과를 발표했다.

임상에서 모더나의 mRNA 치료제는 프로피온산혈증(propionic acidemia, PA) 환자의 대사이상 증상인 대사성 대상부전(MDE) 발생비율을 66%, 2주 1회 고용량 투여군에서는 78%까지 감소시켰다.

기존 대체요법은 환자 체내의 비정상적인 물질을 대체할 수 있는 단백질, 저분자 등을 전달해 질환을 개선한다. 반면 모더나는 mRNA를 전달해 세포내 단백질을 대체했다는 점에서 업계의 주목을 받고 있으며, 이번 임상을 통해 mRNA 기반 대체요법의 개념(PoC)을 입증하게 됐다. 이에 카일 홀렌(Kyle Holen) 모더나 수석부사장(Senior Vice President)은 이번 임상결과를 “세포내 단백질 대체요법에 mRNA 치료제를 사용한 최초의 임상결과”라고 의미를 강조했다.

모더나는 지난 19일(현지시간) 유전성 대사질환 프로피온산혈증(PA)에 대한 mRNA 치료제 ‘mRNA-3927’의 임상 1/2상 중간결과(interim data)를 미국 유전자세포치료제학회(ASGCT 2023)에서 발표했다.... <계속>