바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

계약금 비공개..”염기편집 중점”, 최대 7개 희귀 유전질환 및 심혈관대사질환 치료제 개발

노보노디스크(Novo Nordisk)가 엘레베이트 바이오(ElevateBio)의 자회사 라이프에딧(Life Edit Therapeutics)과 유전자편집 약물 개발을 위해 19억2000만달러 규모의 계약을 맺었다.

노보노는 염기편집(base editing) 역량을 발전시키는 데 중점을 두고, 희귀 유전질환과 일반적인(prevalent) 심혈관대사질환에 대한 다양한 타깃의 치료제 개발을 목적으로 유전체(genome)를 정밀하게 편집하기 위해 라이프에딧의 유전자편집 기술을 이용할 계획이다.

이번 딜은 어디든 편집(any edit anywhere)할 수 있을 것으로 기대되는 라이프에딧의 유전자편집 기술이 영향을 미친 것으로 보인다. 라이프에딧은 다양한 RGN(RNA-guided nucleases)과 핵산분해효소가 유전자에 결합하는 DNA 부위를 결정하는 광범위한 PAM(protospacer adjacent motifs) 컬렉션을 보유하고 있다. 라이프에딧에 따르면 RGN은 기존 핵산분해효소와 비교해 크기가 작아 전달력에서 장점을 가지며 광범위한 PAM 컬렉션을 이용해 이전에 타깃하기 어려웠던 유전자도 표적할 수 있다.

염기편집은 두가닥의 DNA 절단없이 하나의 염기를 다른 염기로 변환하는 유전자편집 기술이다. 염기편집은 하나의 DNA 가닥만 절단하도록 변형된 핵산분해효소와 표적염기를 편집하는 탈아미노효소(deaminase)가 함께 작용해 이뤄진다. 라이프에딧은 염기편집의 정밀함이 오프타깃 위험을 줄이고 질병 관련 유전자 돌연변이를 교정하는데 효과적인 접근법이 될 것이라는 설명이다.... <계속>