바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

‘MyoAAV’ 기반 희귀 근육질환 치료제 ‘KT430’ L/I, '암상보류' 받은 XLMTM 유전자치료제 개발 재도전

아스텔라스(Astellas)가 케이트 테라퓨틱스(Kate Therapeutics)의 AAV 유전자치료제 후보물질을 인수하며 부작용 문제로 실패했던 유전성 근육질환 X연관 근세관성 근병증(X-linked Myotubular Myopathy, XLMTM)의 치료제 개발에 다시 도전한다.

지난 2020년 아스텔라스의 XLMTM 임상1/2상에서 AAV 유전자치료제 ‘AT132(resamirigene bilparvovec)’를 투여받은 환자 3명이 간부전으로 사망하는 이슈가 있었다(NCT03199469). 이후 아스텔라스는 프로토콜을 수정해 임상을 재개했으나 지난 2021년 9월 수정된 임상에서도 저용량 치료제를 투여받은 1명의 환자가 간기능 이상으로 사망했다.

지난해 4월 아스텔라스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 안전성 이슈로 AT132의 XLMTM 임상 1/2상에 대해 임상보류 조치를 받았으며, 추가적인 조사를 진행하기로 했다. 다만 그 이후로 아스텔라스는 AT132의 개발계획에 대해서 명확한 입장을 내놓지 않고 있다.

아스텔라스는 지난 8일(현지시간) 케이트와 근육질환 XLMTM의 AAV 유전자치료제 ‘KT430’의 개발, 상업화에 대한 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.... <계속>