바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

계약금 비공개..희귀 신경질환 대상 RNA 스플라이싱 조절 저분자화합물 2종 개발

입센(Ipsen)이 스카이호크 테라퓨틱스(Skyhwak Therapeutics)와 희귀 신경질환에 대한 RNA 스플라이싱 조절제(modulator) 개발을 위해 18억달러 규모로 옵션딜을 맺었다.

스카이호크는 RNA 스플라이싱을 조절하는 저분자화합물을 발굴, 개발하는 SkySTAR™(Skyhawk Small molecule Therapeutics for Alternative splicing RNA™) 기술을 보유하고 있다. RNA 스플라이싱은 DNA 전사과정에서 단백질을 암호화하는 엑손(exon)을 이어붙여 mRNA를 만드는 과정이다. 이 과정이 잘못되면 질병을 유발하는 비정상적인 기능을 하는 단백질이 만들어진다.

입센은 이번 딜을 통해 신경질환 포트폴리오를 보완하는 모습이다. 입센은 신경질환과 함께 항암제, 희귀질환 등 3개 분야를 중점 연구분야로 삼고있다. 입센은 신경질환 분야에서 희귀신결징환, 신경퇴행성질환, 신경근육질환에 관심을 두고 있으며 시판약물로는 사지경직과 성인 경추성 근육긴장(Cervical dystonia)을 적응증으로 하는 신경근육질환 치료제 ‘디스포트(Dysport, abobotulinumtoxinA)’를 보유중이다.

입센은 22일(현지시간) 스카이호크와 희귀 신경질환에 대한 RNA 조절제 발굴, 개발을 위해 18억달러 규모의 라이선스 옵션계약을 체결했다고 밝혔다.

계약에 따라 입센은 스카이호크에 계약금과 개발, 규제, 상업화 마일스톤으로 18억달러를 지급한다. 상업화 후 단계별 로열티는 별도다.

입센은 스카이호크가 발굴한 RNA 조절제 후보물질 2개에 대해서 전세계 개발, 상업화 권리에 대한 라이선스 옵션을 가진다. 입센은 옵션을 행사한 후 후보물질과 관련된 모든 연구개발과 상업화 활동을 책임진다. 입센과 스카이호크는 운동장애를 유발하는 신경질환 치료제 후보물질을 개발할 계획이다.

스카이호크는 SkySTAR™ 플랫폼을 기반으로 신경퇴행성질환, 항암제, 섬유증, 신경근육질환 등 다양한 질환에 대해 약물을 개발하기 어려웠던 표적(undruggable target)에 대한 RNA 스플라이싱 조절제를 개발중이다.

스티브 글라이먼(Steve Glyman) 입센 신경과학 연구개발분야 수석부사장(SVP)는 “신경질환 전반에 걸쳐 RNA 발현을 수정할 수 있는 가능성을 탐구하기 위해 스카이호크와 협력하게 돼 기쁘다”며 “운동장애에 대한 우리의 전문지식을 통해 포트폴리오 전반에 걸쳐 미충족의료수요가 높은 환자에게 동급최고(Best-in-class) 치료법을 제공하고 있으며, 이제 신규 플랫폼을 통해 이를 더 강화했다”고 말했다.

한편 스카이호크는 리드 에셋 ‘SKY-0515’의 헌팅턴병 임상1상을 진행중이다. SKY-0515는 헌팅턴병을 유발하는 것으로 알려진 돌연변이 HTT 단백질의 생성을 줄이는 기전의 RNA 스플라이싱 조절제다.

스카이호크는 이외에도 FTD(frontotemporal dementia), 척수소뇌 운동실조증(Spinocerebellar Ataxia Type 3), 다발성골수종 등을 적응증으로 하는 각각의 RNA 스플라이싱 조절제를 전임상단계에서 연구개발 중이다.