바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

피부 약물전달 가능한 올리고뉴클레오타이드+나노입자 SNA 플랫폼에 투자..엑시큐어, 고형암 치료제도 개발 중

엘러간이 7억5000만달러를 투자해 엑시큐어의 구형 핵산(SNA, spherical nucleic acid) 플랫폼 기반 탈모치료제 2개 프로그램의 독점 판권을 확보했다.

엑시큐어(Exicure)는 14일(현지시간) 엘러간(Allergan) 자회사인 엘러간 파마슈티컬 인터내셔널 리미티드(Allergan Pharmaceuticals International Limited, APIL)와 구형 핵산(SNA, spherical nucleic acid) 플랫폼 기반 탈모치료제 공동개발을 위해 총 7억5000만달러 계약을 체결했다고 발표했다.

엑시큐어가 가진 2개의 SNA 기반 탈모치료제 프로젝트에 대한 대한 독점 권한과 옵션을 엘러간에 제공하는 계약이다. 이에 따라 엑시큐어는 2500만 달러 선급금을 받고 초기 신약 후보 발굴 및 연구 개발을 수행한다. 엑시큐어는 개발 단계에 따라 프로그램 당 최대 9750만달러, 상용화시 프로그램당 2억6500만달러를 포함해 총 7억5000만달러 마일스톤을 받을 수 있다

더불어 엑시큐어는 전세계 제품 판매에 대해 한자리에서 10%대 중반까지 단계별 로열티를 받을 수 있다.

▲SNA 구조 (exicure 홈페이지 참조)

엑시큐어가 보유한 SNA 플랫폼은 표면에 핵산(nucleic acid)을 가진 나노 입자를 구성하는 기술로 면역조절(immunomodulatory) 올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide)와 안티센스 분자(antisense molecule)기반으로 만들어진다. 면역조절 올리고뉴클레오타이드는 질병과 싸우는 선천성 면역신호(innate immune signaling)를 활성화시키는 짧은 뉴클레오타이드(nucleotide) 서열을 갖고 있다. 이렇게 만들어진 SNA는 ①항원을 제시(initiate antigen presentation)하거나 ②대식세포(macrophage), NK세포(natural killer cell)같은 면역세포를 활성화하거나 ③세포 내 수용체와 상호작용해 면역 사이토카인(pro-inflammatory cytokine) 활성화를 유도한다. 안티센스(antisense)방식은 질병을 유발하는 유전자와 결합해 발현을 억제하는 방식으로 작용한다.

엑시큐어에 따르면, SNA 플랫폼 기술은 ①형질감염제(transfection agent)나 독성없이 세포 안으로 전달되고 ②피부 각질층(stratum corneum)을 지나 침투가 가능해 피부 표면에 약물 적용이 가능하고 ③면역 조절 SNA는 암에 강력한 면역반응을 일으키는 장점이 있다.

엑시큐어는 고형암(solid tumor) 대상으로 자사의 TLR-9(Toll-like Receptor-9) 작용제인 AST-008과 키트루다(Keytruda, Pembrolizumab) 병용요법 임상 1/2상(NCT03684785)을 진행 중이다.

다비드 길조안(David Giljohann) 엑시큐어 대표는 “우리의 핵산 치료제 지식과 엘러간의 전문지식을 결합해 혁신적인 탈모치료제를 개발하겠다”며”이번 공동개발은 새로운 치료제 영역에 SNA기술을 적용해볼 수 있는 기회가 될 것”이라고 말했다.