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바이오스펙테이터 장종원 기자

척수신경 손상환자 대상 ‘PSA-NCAM(+) NPC’ 안전성, 유효성 평가...2020년 임상 1/2a상 시작 예정

세포치료제 개발기업 에스바이오메딕스는 인간배아줄기세포 유래 신경전구세포(human embryonic stem cells(hESCs) derived-neural progenitor cells(NPCs))를 이용한 세포치료제 ‘PSA-NCAM(+) NPC’가 식품의약품안전처의 임상 1/2a상 승인을 받았다고 29일 밝혔다.

이번 임상은 신경손상 60일 이내 경추 척수 신경의 완전 마비(AIS-A), 불완전 마비(AIS-C) 환자 10명을 대상으로 PSA-NCAM(+) NPC의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구로 연대의대 세브란스병원(임상 연구자: 신경외과 하윤 교수)에서 2020년 상반기에 개시 예정이다.

회사측에 따르면 PSA-NCAM(+) NPC는 국내서 개발해 임상시험이 승인된 국내 첫 배아줄기세포 유래 세포치료제이다.

이번 임상 승인을 받은 PSA-NCAM(+) NPC는 저분자화합물을 사용해 배아줄기세포에서 두 가지 신호 전달체계(BMP와 Activin/Nodal signaling pathways)를 조절해 높은 수율로 신경세포 분화를 유도한다.

배아줄기세포는 모든 세포로 분화가 가능한 전분화능이 있어 ①종양세포로 자랄 위험과 ②원하는 세포로 분화시키기 어렵다는 점 때문에 치료제 개발과 제품화에 한계가 있다. 배아줄기세포에서 분화된 신경전구세포는 다시 신경세포와 신경능선세포로 분화된다. 재분화 이전 신경전구세포를 이식하면 종양이 형성된다. 에스이오메딕스는 PSA-NCAM 단백질을 활용해 신경조직으로 분화되는 신경세포를 선별해내는 기술로 문제를 해결했다.

▲배아줄기세포 세포치료제 기전(에스바이오메딕스 홈페이지 참조)

에스바이오메딕스의 연구소장 조명수 박사는 “국내 기술로는 처음으로 임상시험 승인을 받은 배아줄기세포유래 세포치료제인 본 기술을 시작으로 신경계 질환 전반을 아우르는 치료제 개발을 목표로 하고 있다"고 말했다.

에스바이오메딕스는 배아줄기세포 기반 척수손상치료제, 파킨슨병 치료제, 망막치료제와 3D 세포집합체를 이용한 하지허혈치료제를 개발하고 있다.