바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

CRISPR로 타깃 어려운 mtDNA 편집약물 개발..‘탈렌’ 보유 셀렉티스와 5개 후보물질 옵션딜, 지분지급+마일스톤 7.5억弗

프리메라 테라퓨틱스(Primera Therapeutics)가 미토콘드리아의 DNA(mtDNA)를 직접 편집하는 컨셉의 인비보(in vivo) 유전자치료제를 개발하기 위해 2세대 유전자가위 탈렌(TALEN) 기술을 가진 셀렉티스(Cellectis)와 딜을 체결했다. 셀렉티스는 지난 2011년 미네소타대(University of Minnesota)로부터 탈렌에 대한 독점적인 라이선스를 들여와 특허를 보유하고 있으며, 이 기술을 바탕으로 동종유래 T세포 치료제로 앞서가는 그룹이다.

프리메라는 메이플라워 바이오벤처스(Mayflower Bioventures)가 지난해 설립한 mtDNA 염기편집 치료제 전문 개발사다. 프리메라를 설립한 메이플라워는 U.S.뉴스&월드리포트(U.S. News & World Report) 순위에서 미국 1위 병원으로 평가받는 메이요클리닉(Mayo Clinic)이 공동설립한 합작사(JV)로, 프리메라는 메이요클리닉이 개발한 염기편집 플랫폼을 이용해 치료제를 개발하고 있다.

메이요클리닉은 데이비드 리우(David R. Liu) 하버드대 브로드연구소(Broad Institute of MIT and Harvard) 교수가 지난 2020년 개발한 DdCBE(DddA-derived cytosine base editor) 기술을 기반으로 mtDNA 편집 플랫폼을 구축했다. 유전성 미토콘드리아 질환(mitochondrial disease)에 걸린 환자의 돌연변이 염기서열을 편집해 질병을 근본적으로 치료하는 컨셉이다. 특히 미토콘드리아의 경우 내부로 가이드 RNA(gRNA)를 전달하기 어려워 CRISPR-Cas9 이용이 힘들고, 단백질을 통해 DNA에 결합하는 탈렌이 타깃에 용이하다고 알려져 있다.

메이요클리닉은 본격적으로 미토콘드리아 질환 유전자치료제의 개발 단계에 들어가기 위해 프리메라를 설립했으며, 첫 시작으로 셀렉티스와 딜을 체결하게 됐다. 유전자편집 기술 전문성을 보유한 셀렉티스와의 파트너십을 통해 파이프라인 개발을 가속화할 수 있을 것이라는 설명이다.... <계속>