바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

보체 C5 저해 RNAi 약물 ‘셈디시란(cemdisiran)’+표준치료제 병용..소변내 단백질-크레아틴 비율(UPCR) 위약군 대비 37% 감소, 통계적 검증 미수행

앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)은 지난 9일(현지시간) 보체 C5 저해 RNAi 약물 ‘셈디시란(cemdisiran)’과 표준치료제 병용요법으로 진행한 IgA신증(immunoglobulin A nephropathy) 임상2상에서 소변내 단백질-크레아틴 비율(UPCR)이 위약군 대비 37% 감소한 탑라인 결과를 발표했다.

다만 앨라일람은 이번 데이터에 대해 아직 통계적 검증은 수행하지 않았으며, 향후 학회에서 전체 결과를 발표할 것이라고 설명했다. 앨라일람은 이번 결과에 기반해 파트너사 리제네론(Regeneron)과 셈디시란의 임상3상을 추진할 계획이다.

앨라일람과 리제네론은 지난 2019년 셈디시란을 포함해 안구, 중추신경계(CNS) 질환을 타깃하는 RNAi 약물 공동개발 계약을 체결했다. 당시 리제네론은 앨라일람에 계약금, 지분투자 금액으로 8억달러를 지급했으며, 마일스톤을 포함 총 10억달러를 지급하기로 했다.

IgA신증은 신장에서의 IgA 항체 축적에 의해 보체 신호전달경로 등이 활성화되며 염증반응이 일어나는 질병이다. 환자는 염증반응으로 인해 신장기능이 손상되며, 심할 경우 말기신장질환(end-stage kidney disease, ESKD)으로 발전하게 된다. IgA신증 환자는 인구 10만명당 2.5명 정도로 알려져 있으며, 아직 미국에서 정식승인된 치료제는 없다. 현재 칼리디타스(Calliditas Therapeutics)의 ‘타페이오(Tarpeyo, budesonide)’만이 IgA신증을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)의 가속승인(accelerated approval)을 받은 상황이다.... <계속>