바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

[JPM 2022]'간외조직 표적 등' RNAi 플랫폼 3가지는?.."올해 ATTR 아밀로이드증 '부트리시란(Vutrisiran)' 승인 및 '온파트로(Onpattro)' 적응증 확대 기대"

앨라일람(Alnylam Pharmaceuticals)이 기존에 연구개발해오던 희귀질환을 넘어서 고혈압, B형간염(HBV), NASH, 알츠하이머병(AD) 등 미충족의료수요가 높은 일반질환(prevalent disease)을 대상으로 본격적인 RNAi 치료제 확대에 나섰다.

특히 앨라일람은 서로 다른 표적을 타깃하는 2개의 RNAi를 동시에 전달하는 기술, 약물을 약 1년간 지속할 수 있는 기술, 중추신경계(CNS) 타깃 결합체(conjugation) 등 다양한 플랫폼 기술을 소개했다. 현재까지 RNAi 치료제가 가지고 있는 단일 타깃, 약물 지속성, 간 특이적 전달 등의 한계를 극복하고 다양한 표적, 조직, 질환을 대상으로 RNAi 치료제를 확장해 나가기 위한 플랫폼 기술로 보여진다.

이본 그린스트리트(Yvonne Greenstreet) 앨라일람 CEO는 지난 10일(현지시간) 온라인으로 개최된 JP모건 헬스케어컨퍼런스에서 "올해 '온파트로(Onpattro)'의 적응증 확대와 4번째 RNAi '부트리시란(Vutrisiran)’의 승인을 기대하고 있으며, 이외에도 혁신적인 RNAi 개발을 위한 RNAi 플랫폼, 간외조직전달체 기술, 인간유전체 데이터베이스 등의 플랫폼을 보유하고 있다"며 "2025년까지 6개의 희귀∙일반질환(rare and prevalent disease) RNAi 치료제를 시판하고, 20여개 이상의 RNAi 임상프로그램을 진행하고, 매년 4개 이상 RNAi 약물의 임상시험계획서(IND)를 제출할 것”이라고 목표를 제시했다.

앨라일람의 RNAi 치료제 저변 확대를 위한 움직임은 지난해 발표한 JP모건 컨퍼런스와 R&D Day 발표에서도 확인할 수 있었다. 앨라일람은 지난 2017년, 2019년 각각 Vir, 리제네론(Regeneron)과 파트너십을 맺고 간질환, 뇌질환, 안구질환 등에 대한 RNAi 치료제를 개발하고 있으며, 지난해에는 펩티드립(PeptiDream)과 22억달러 규모의 계약을 체결하며 혈뇌장벽(BBB)을 투과하는 '펩타이드-siRNA 접합체' 모달리티를 확보했다. 현재까지는 주로 간을 타깃하는 GalNAc 기반의 RNAi 치료제가 개발 및 시판되어왔지만, 간 이외의 조직을 타깃하기 위한 다양한 기술을 RNAi에 접목하려는 시도로 보인다.... <계속>