바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 엄은혁 기자

BCL11A 타깃 징크핑거(ZFN) 기반 'BIVV003', 버텍스-크리스퍼 '엑사셀(exa-cel)' 허가서류 제출 상황 속 임상1/2상 중단결정..노바티스, 그라파이트도 크리스퍼 기반 약물 개발중단

상가모(Sangamo Therapeutics)는 지난달 22일(현지시간) 지난해 4분기 실적발표를 통해 BCL11A 타깃 징크핑거(ZFN) 유전자편집 세포치료제 후보물질 ‘BIVV003’의 겸상적혈구증(SCD) 임상1/2상을 중단한다고 밝혔다.

BIVV003은 징크핑거 유전자편집 기술을 이용해 엑스비보(ex vivo)에서 조혈전구세포(HSPCs)의 BCL11A를 타깃해 적혈구에서 태아 헤모글로빈(HbF) 발현을 높인 약물이다. BCL11A는 HbF 발현을 억제하는 역할을 한다.

최근 상가모 뿐만 아니라 노바티스(Novartis)와 그라파이트(Graphite Bio) 또한 유전자편집 기반 겸상적혈구증 후보물질의 개발을 중단한다고 밝힌 바 있다. 해당 소식들은 버텍스(Vertex Pharmaceutical)와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 개발한 엑스비보 크리스퍼(CRISPR) 기반 세포치료제 후보물질 ‘엑사셀(exagamglogene autotemcel, exa-cel)’이 현재 유전자편집 약물로는 허가서류 제출단계로 가장 앞서고 있는 상황에서 나왔다.

엑사셀은 버텍스와 크리스퍼가 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT)과 겸상적혈구증을 적응증으로 개발중인 엑스비보 CRISPR/Cas9 기반 세포치료제다. 양사는 지난해 9월부터 미국 식품의약국(FDA)에 롤링리뷰(rolling review) 방식의 엑사셀의 생물의약품 허가신청서(BLA) 제출을 시작했으며, 오는 1분기 모든 서류제출을 완료할 계획이다. 양사는 또한 지난해 12월 유럽의약국(EMA)과 영국 의약품규제당국(MHRA)에 엑사셀의 시판허가신청서를 제출한 상태다.... <계속>