바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

범용성 지닌 동종유래 치료제 개발 집중 위해 상가모와의 ZFN 기반 겸상적혈구병(SCD) 자가유래 세포치료제 'SAR445136' 개발 계약 종료..상가모, "임상 예정대로 진행 될 것"

상가모(Sangamo therapeutics)는 지난 6일(현지시간) 겸상적혈구병(SCD) 세포치료제 후보물질 ‘SAR445136’에 대한 사노피(Sanofi)와의 공동개발 계약이 종료된다고 밝혔다. 이에 상가모는 사노피로부터 SAR445136의 글로벌 연구, 개발 및 상업화 권리를 반환받게 됐다.

상가모가 제출한 관련 공시(Form 8-K)에 따르면, 사노피는 개인맞춤형의 자가유래(autologous) 세포치료제보다는 범용성을 지닌 동종유래(allogeneic) 유전체의학에 집중한다는 전략에 따라 상가모와의 계약을 종료한다. 두 회사는 올해 6월 28일까지 협업을 지속할 예정이며, 그 이후 SAR445136의 개발은 상가모가 진행한다.

사노피-상가모 파트너십의 시초는 2014년 상가모와 바이오젠(Biogen)이 맺은 SAR445136에 대한 공동개발 계약이다. 당시 상가모는 SAR445136의 연구, 개발, 제조, 상업화 독점권을 바이오젠에 넘기며 바이오젠으로부터 계약금 2000만달러를 받았으며, 마일스톤으로 최대 2억7630만달러를 지급받기로 했다. 그 후 바이오젠은 바이오버라티브(Bioverativ)를 스핀아웃해 SAR445136을 비롯한 혈액질환 프로그램을 진행했는데, 사노피가 바이오버라티브를 인수하면서 상가모는 사노피와 SAR445136 개발을 위한 협력관계가 됐다.

SAR445136은 상가모의 징크핑거(zinc finger)기술이 적용된 자가유래 세포치료제 후보물질이다. SAR445136은 환자로부터 조혈모세포(hematopoietic stem cell)를 채집해 ZFN(zinc finger nuclease) 유전자가위로 타깃 유전자를 ex vivo 편집한 후 다시 환자에게 주입하는 방식의 단회투여 세포치료제다. SAR445136이 타깃으로 하는 유전자는 BCL11a 유전자로, BCL11a는 태아형혈색소(fetal hemoglobin, HbF) 생산을 저해하는 전사인자다. ZFN으로 BCL11a 유전자를 비활성화 시켜 태아형혈색소의 생산을 촉진시킨다.... <계속>