바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

‘PNA’ 탑재한 생분해성 폴리머 나노입자로 유전자 교정하는 ‘Triplex Gene Editing’ 기술 개발 가속화 예정..현재 겸상적혈구 질환, 낭포성 섬유증 치료제 후보물질 도출단계

미국 바이오테크 트루코드 진 리페어(Trucode Gene Repair)가 유전자 돌연변이를 교정하는 차세대 in vivo 유전자 편집기술 ‘Triplex Gene Editing’ 개발을 가속화하기 위해 3400만달러의 투자를 유치했다고 10일(현지시간) 발표했다. 이번 투자에는 미국 투자사 클라이너 퍼킨스(Kleiner Perkins)와 GV(옛 구글벤처스)가 참여했다.

트루코드는 미국 예일대학의 Peter Glazer 박사, Mark Saltzman 박사, Marie Egan 박사 연구팀이 개발한 기술로 스핀오프한 바이오테크다. 이들은 DNA의 생화학적 불안정성을 보완하기 위한 방법으로 PNA를 이용해 ‘오프-타깃 효과(off-target effect)’의 위험성을 줄일 수 있는 in vivo 유전자 편집기술을 개발하고 있다.

트루코드는 이 기술이 CRISPR 기술과는 전반적으로 다르다고 설명한다. CRISPR/Cas9 기술은 교정할 유전자를 전달하기 위해 바이러스를 이용하지만, 트루코드의 기술은 나노입자를 사용한다는 것이 가장 큰 이유다.

나노입자는 DNA 보정 서열(NA correction sequence)과 함께 ‘PNA(Peptide nucleic acid)’라는 합성 유전물질을 탑재해 유전자 교정을 유도한다. 이를 체내에 정맥투여하면, 나노입자가 타깃 조직으로 이동하고, 타깃 조직의 세포에 흡수됨으로써 전달되는 방식이다. 세포 안으로 들어간 PNA는 DNA 이중 나선구조에 결합해 3개의 가닥을 형성한다. 트루코드는 ‘Triplex’ DNA 구조라고 명명된 3개의 가닥이 세포 내에서 자연적인 DNA 복구 기전을 유도한다고 밝혔다.... <계속>