바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

보행검사와 PMMSA 지수 평가서 통계적 유의성 확보 못해..바스신드롬 등 미토콘드리아 신약개발은 '지속'

스텔스 바이오테라퓨틱스(Stealth Biotherapeutics)가 원발성미토콘드리아 근육병(primary mitochondrial myopathy, PMM) 임상 3상에서 '엘라미프레타이드(elamipretide)'의 효과를 입증하는데 실패했다. 스텔스는 미토콘드리아 타깃 신약개발기업의 선두주자로 주목받아왔다.

스텔스는 지난 20일(현지시간) 원발성미토콘드리아 근육병 치료제 후보물질 엘라미프레타이드의 임상 3상 탑라인(top-line) 결과 발표에서 1차 종결점을 충족하지 못했다고 밝혔다.

PMM은 희귀 유전질환으로 연령에 상관없이 발병하는 미토콘드리아 기능상실에 의한 근육병으로 현재 승인된 치료제가 없다. 가장 흔한 증상으로 안구근육의 마비에 따른 안검하수, 이중시력(diplopia), 안면 마비, 호흡곤란, 운동 장애 등을 보인다.

엘라미프레타이드는 펩타이드 합성물(peptide compound)로 미토콘드리아 내막(inner membrane)에서 미토콘드리아의 에너지대사를 조절하는 카디오리핀(cardiolipin)을 타깃해 미토콘드리아의 기능을 향상시키는 기전을 가진다. 엘라미프레타이드는 미국 식품의약국(FDA)의 패스트트랙과 희귀의약품으로 지정된바 있다.

이번 발표에서 엘라미프레타이드는 임상 3상(MMPOWER-3, NCT03323749)에서 1차 종결점인 6분간의 보행 검사와 PMM 증상을 평가하는 지표인 PMMSA(Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment), 전체 피로 점수(Total Fatigue Score)에서 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 다만 임상 과정에서 중대한 부작용은 없었다.

리니 맥카티(Reenie McCarty) 스텔스바이오 CEO는 “지난 임상에서 봤던 긍정적인 결과들을 이번에 보지 못해 실망스럽다”며 “바스신드롬(Barth syndrome), 레베르 시신경병증(Leber’s hereditary optic neuropathy, LHON), 건성 노인성황반변성(dry age-related macular degeneration)을 대상으로 한 엘라미프레타이드 임상에 집중하겠다”고 전했다.

스텔스바이오는 엘라미프레타이드로 미토콘드리아 내막의 TAZ 유전자의 돌연변이에 의해 발병하는 바스 신드롬 임상 2/3상과 미토콘드리아 기능상실이 원인인 레베르 시신경병증 임상 2상을 진행 중이다. 스텔스바이오의 주가는 임상 3상 결과 발표 이후 전날 종가 대비 60% 하락했다.

▲스텔스바이오 파이프라인(스텔스바이오 홈페이지 참조)