바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이은아 기자

소아대상 대조군 대비 비열등성 입증 실패..주가 83.8% 폭락

지속형 소아 성장호르몬결핍증 치료제를 개발중인 미국 생명공학회사 버사티스(Versartis)가 임상 3상 시험에 실패했다.

버사티스는 21일(현지시간) 지속형 재조합인간성장호르몬 ‘소마바라탄(Somavaratan)’이 임상 3상(VELOCITY)에서 대조군과의 비열등성을 확인하는 일차평가목표를 충족하지 못했다고 밝혔다.

월 2회 제형인 소마바라탄을 소아 성장호르몬결핍증 환자에게 투여시 12개월 키 성장률이 9.44cm였고, 대조군으로 화이자의 1일 제형 지노트로핀을 투여시 10.70cm였다. 이는 초기에 설정된 환자(ITT, intent to treat)군에서의 분석한 결과로 95% 신뢰구간의 하단이 -2.3cm/년으로 미리 설정한 마진구간 [95%, -2.0cm, 2.0cm/년]을 벗어나면서 비열등성을 입증하지 못했다.

계획대로 임상시험을 모두 마친 환자(PP, per protocol population)군에서는 비열등성을 입증했다. 소마바라탄 투여시 12개월 키 성장률은 9.71cm이고 지노트로핀 투여군은 10.63cm로 나타났다.

회사 측은 소마바라탄 투여시 치료중단 비율은 대조군보다 낮았으며 내약성이 뛰어나다고 밝혔다. 새로운 응급 안전신호도 관찰되지 않았다.

버사티스는 2014년 지속형 치료제 시장에 대한 기대로 IPO를 통해 1억 2600만 달러(약 1430억원)를 모금한 바 있다. 이날 3상 실패결과를 발표하자 21.6달러로 마감한 버사티스의 주가는 시간외거래에서 83.8% 감소한 3.5달러까지 하락했다.

제이 셰퍼드(Jay Shepard) 버사티스 대표는 “소마바라탄은 임상시험에서 비열등성을 입증하지 못했다”며 “올해 말 회사 업데이트 제공할 계획이다”고 말했다.

버사티스는 지속형 성장호르몬 소마바라탄으로 성인 환자를 대상으로 임상2상 시험도 진행중이다.

현재 지속형 성장호르몬을 개발 중인 경쟁사는 Ascendis, OPKO이고, 국내에서는 한독·제넥신, 한미약품, 알테오젠, 안국약품 등이 있다.

특히 한독과 제넥신은 최근 미국 워싱턴에서 열리는 국제 소아 내분비학회에서 공동 개발 중인 ‘지속형 성장호르몬 'GX-H9’의 소아 대상 유럽ㆍ한국 임상 임상2상 중간 결과를 발표했다.

43명을 대상으로 ‘GX-H9’과 대조약인 ‘지노트로핀(Genotropin)’의 6개월 시점 연간 키 성장속도를 비교했는데 지노트로핀을 매일 투여한 대조군의 연간 키성장 속도는 약 10.8cm로 나타났고 GX-H9를 2주 1회 간격으로 2.4 mg/kg 투여한 군은 연간 약 12.3cm의 성장속도를 보였다. GX-H9를 주 1회 간격으로 0.8 mg/kg 투여한 군과 1.2 mg/kg 투여한 군은 각각 연간 약 11.7 cm와 약 13.1 cm의 성장속도를 나타냈다.