바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 조정민 기자

희귀 유전 질환 AATD 경구용 치료제 'AZD9668' 기술이전

희귀질환 타깃 신약을 개발하는 영국의 메레오 바이오파마(Mereo Biopharma Group)는 지난 30일(현지시각), 아스트라제네카의 'AZD9668'에 대한 전용실시권을 획득했다고 밝혔다.

메레오는 AZD9668의 라이선스와 옵션을 획득하기 위해 아스트라제네카에게 500만달러를 선지급한다. 이 중 300만달러는 현금으로 지급하고 나머지 금액은 신주발행한 49만주로 제공한다. 또한 임상 및 상업화 진행 단계별 마일스톤과 상업화 이후 판매액 관련 로열티도 지급하기로 약속했다.

아스트라제네카가 개발한 'AZD9668'은 유전적 희귀질환인 알파-1 항트립신 결핍증(Alpha-1 Antitrypsin Deficiency; AATD) 질환의 경구용 치료후보물질이다. 알파-1 항트립신(A1AT)은 간에서 합성되는 단백질로 체내에 감염 또는 염증이 발생했을 때 작용하는 호중구(neutrophil)에서 분비되는 단백질 분해효소로부터 폐나 각종 장기를 보호하는 역할을 수행한다. 해당 단백질이 부족하게 되면 정상조직이 손상을 받게 되는데 폐의 경우, 폐기종이 발생하면서 지지 역할을 하는 탄력조직이 비가역적으로 손상됨으로써 호흡 기능이 심각하게 저하된다. 유전적인 요인의 알파-1 항트립신 결핍증은 미국 내 약 10만명, 유럽 12만명 가량의 환자가 있는 것으로 추정된다. AZD9668은 호중구 분해효소를 억제하는 기전으로 경구로 투약이 가능하다.

아스트라제네카 측은 만성폐쇄성폐질환과 기관지확장증, 낭성 섬유증 등 AATD와 병리적 증상을 공유하는 질환자 1000여명을 대상으로 AZD9668의 안전성과 효능을 평가하는 임상1상을 진행했으며 내성과 안전성, 효능에 대한 긍정적인 결과를 얻었다.

메레오 측은 2018년 특정 유전적 변이를 가진 환자 150여명을 대상으로 진행하는 임상 2상에 돌입할 예정이라고 전했다.

메레오 바이오파마의 CEO인 Denise Scots-knight는 " 이번 기술이전을 통해 희귀질환에 초점이 맞춰진 우리의 파이프라인이 풍부해진 것을 기쁘게 생각하며 현재 치료가 제한적인 알파- 1 항트립신 결핍증에 대한 경구용 치료제 AZD9668이 가지는 잠재력과 효과를 믿는다"고 말했다. 또한 "이번 계약 체결을 통해 아스트라제네카가 새로운 주주로 합류하게 된 것을 환영한다"고 덧붙였다.