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바이오스펙테이터 장종원 기자

FDA, BLA 신청 보류 결정으로 AMPIO 운명도 '풍전등화'..주가 71% 폭락

미국 바이오제약기업 'AMPIO Pharmaceuticals'가 개발한 무릎 골관절염 통증 치료제 'Ampion'의 허가가 불발됐다. 신약 탄생의 마지막 문턱을 넘지 못한 이 회사의 운명 역시 풍전등화 처지에 놓였다.

최초의 RNAi 치료제 파티시란(patisiran)의 허가를 받아 회사의 가치가 폭등한 앨라일람(Alnylam)과 대조된다.

13일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 AMPIO가 제출한 무릎 골관절염 치료제 Ampion의 바이오의약품 품목허가신청(BLA)를 보류한다고 결정했다.

FDA는 병행 대조군을 설정해 추가로 임상시험을 시행할 것을 권고했다. 회사측은 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 성명에서 "이번 임상시험에 대해 FDA와 긴말하게 협의해 진행해왔다"면서 "FDA는 AP-003-A 임상시험이 BLA 승인을 위해 잘 통제된 임상시험이라고 밝히면서도 이 연구만으로는 허가에는 충분치 않다고 했다"고 밝혔다.

하지만 AMPIO측은 FDA와 미팅을 통해 현재의 임상으로도 충분하다는 입장을 재차 피력할 계획이라고 강조했다.

미국 증권가에서는 이미 FDA의 BLA 거절 가능성을 예측해 왔다. 임상 프로토콜이 대조군과 비교하지 않은채 주사 투여 전후의 환자 경험에 의존해 BLA 승인을 받지 못할 가능성이 있다는 것이다.

FDA의 BLA 거절 소식이 알려지자마자 이 회사의 주가는 71% 폭락했다. 3월말 현재 현금보유액이 750만 달러(약 90억원)에 불과한 AMPIO가 추가 임상을 실시할 수 있을지에 대해서도 의문을 품고 있다. 이번 임상시험 보류 결정으로 AMPIO의 미래 역시 장담할 수 없게 됐다.

한편 Ampion은 저분자 화합물을 포함한 인간혈청알부민으로 중증의 무릎 관절염 치료할 수 있는 최초의 관절 내 주사로 개발돼왔다. Ampion은 'aspartyl-alanyl diketopiperazine'와 면역조절분자 'DA-DKP' 등을 포함하고 있다. DA-DKP는 T 세포에서 염증성 사이토카인 생성을 억제함으로써 염증을 감소시키는 것으로 알려졌다.