바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

차세대 ‘PMO 엑손스키핑’ 개발 전면중단 3주만에, RNAi로 "전략전환" 창사이래 가장 큰 베팅..계약금 및 지분투자 8.25억弗, 최대 마일스톤 100억弗 규모..임상 프로그램 4개 포함해 총 13개 siRNA 에셋 확보

얼마전 뒤센근이영양증(DMD) 플레이어인 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 차세대 엑손스키핑(exon-skipping) 약물개발을 전면중단한 이유가 있었다. 이보 전진을 위한 일보 후퇴였다. 사렙타는 전략을 바꿔 애로우헤드 파마슈티컬(Arrowhead Pharmaceuticals)의 RNAi 기술에 8억2500만달러를 베팅하는 딜을 맺었다. 마일스톤 규모만 최대 100억달러에 달한다.

지난달 사렙타는 3분기 실적발표 당시 주력으로 내세우는 차세대 엑손51 임상개발 프로그램까지 중단했었는데, 안전성 이슈 때문이라고 설명하면서도 동시에 ‘치료제 개발 경쟁(therapeutic landscape)의 진화’라고 코멘트하면서, DMD 분야의 경쟁상황을 유심히 지켜보고 있다는 인상을 풍겼었다.

이와 맞물려 사렙타의 DMD 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’의 3분기 매출이 출시 1년반만에 예상치를 뛰어넘는 1억8100만달러를 기록하면서, 이제는 한층 여유가 생긴 사렙타의 다음 행보에 대한 궁금증을 자아냈었다. 참고로 같은기간 기존에 시판한 엑손스키핑 제품 3개의 매출액은 2억4900만달러였다.

오히려 가만히 있지 않겠다는 의지였던 것으로 보이며, 사렙타는 이제는 기존 PMO 기술 기반 엑손스키핑 접근법에서 벗어나 탈바꿈을 위해 3주만에 창사이래 가장 큰 투자를 단행하기로 했다. 사렙타는 26일(현지시간) 애로우헤드 파마슈티컬의 RNAi 기술에 계약금 5억달러와 3억2500만달러의 지분투자를 단행한다고 밝혔다.... <계속>