국제
FDA, 아벡시스의 척수성근위축증 후보물질 혁신치료제 지정
기사입력 : 2016-07-22 11:27수정 : 2016-07-22 11:27
바이오스펙테이터 서일 기자
2017년 pivotal 임상시험 시작 계획
미국 유전자 치료회사 아벡시스(AveXis)는 자사의 1형 척수성근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 치료 후보물질 AVXS-101이 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정 받았다고 20일 홈페이지를 통해 밝혔다. AVXS-101은 미국과 유럽연합(EU)에서 희귀질환 치료제로 지정됐었다.
척수성근위축증은 운동신경 손실에 의해 심각한 진행성 근육 약화와 마비로 이어지는 신경근육 질환으로 약 1만명 출생자 중 1명이 발병하는 것으로 알려져 있다.
아벡시스는 1형 척수성근위축증 환자의 1상 임상시험에서 AVXS-101 저용량을 투여 받은 12명 중 9명이 운동능력 측정시험 점수가 40에 도달했으며 치료용량을 투여 받은 12명 중 7명은 50점에 도달했다고 전했다. 운동능력 측정시험 점수 60점은 정상으로 간주된다.
아벡시스의 CEO 숀 놀란(Sean Nolan)은 “우리는 AVXS-101이 혁신치료제로 지정 받은 것에 용기를 얻었고 AVXS-101의 개발 경로에서 다음 단계를 결정하기 위한 FDA와의 협력을 기대하고 있다”고 말했다.
아벡시스 내년 상반기에 미국과 유럽에서 AVXS-101에 대한 pivotal 임상연구를 시작할 계획이라고 밝혔다.
