바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

AAV 유전자치료제 ‘RGX-314’ 당뇨망막병증(Diabetic retinopathy, DR) 2상서 투여 후 6개월 추적결과, 15명중 7명(47%) 환자 2단계 이상 증상개선

안과질환 유전자치료제 개발회사 리젠엑스바이오(REGENXBIO)가 1회성 유전자치료제 ‘RGX-314’를 통해 당뇨망막병증(Diabetic retinopathy, DR) 증상을 개선한 긍정적인 임상결과를 발표했다.

RGX-314는 습성 노인성황반변성(wAMD), 당뇨망막병증(DR) 등 망막질환 신약으로 개발중인 AAV 기반 유전자치료제다. AAV8 벡터 내 혈관내피성장인자(VEGF) 항체절편(Fab) 합성 유전자가 삽입되어 있어 VEGF의 활성을 억제해 안구 내 무분별한 신생혈관합성을 저해하게 된다.

특히 RGX-314는 리젠엑스가 '1회 투여 유전자치료제(one-time gene therapy)'로 개발중인 에셋이다. 지난해 2월 발표된 wAMD에 대한 RGX-314 임상1/2a상 장기추적 결과에 따르면, RGX-314를 투여받은 환자 중 50%가 3년동안 추가적인 VEGF 약물투여를 받지않은 상태를 유지해 RGX-314에 의한 wAMD 장기치료 가능성을 확인한 바 있다(NCT03066258).

리젠엑스는 DR 임상을 통해 RGX-314에 의한 DR 치료 가능성을 추가적으로 확인하고 있다. 임상은 RGX-314 투여 후 48주간의 장기추적을 진행하며, 이번에 공개된 임상결과는 치료제 투여 후 6개월 뒤 중간분석 데이터를 발표한 것이다.... <계속>