바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

단일군 임상으로 가속승인받은 PI3K 저해제, 시판후 임상결과에 철회 이어져.."정확한 효능·안전성 평가 어려운 단일군 임상디자인 한계"

이제 PI3K 저해제가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받기 위해서는 대조군과 비교한 랜덤데이터(randomized data) 결과가 있어야 한다. 단일군(single arm) 임상으로 가속승인받은 PI3K 저해제가 최근 시판후 임상에서 잇따라 효능과 안전성을 보여주지 못해 철회되면서, FDA는 대조군과 비교를 통해 효능 및 안전성을 평가하는 랜덤데이터의 중요성을 강조했다.

여기에서 랜덤데이터는 대조약물과 비교한 무작위 배정 임상(randomized controlled trial)으로부터 나온 데이터를 의미한다.

FDA 항암제 자문위원회(Oncologic Drugs Advisory Committee, ODAC)는 지난 21일 ‘혈액암 치료를 위한 PI3K 저해제 개발 시 이익-위험 프로파일을 뒷받침하기 위한 랜덤데이터가 필요한가’라는 주제로 회의를 진행했다. 그 결과 자문위는 16:0의 찬성으로(기권 1표) PI3K 저해제 개발 시 대조군 비교 랜덤데이터가 필요하다고 밝혔다.

FDA 자문위는 회의에 앞서 공개한 브리핑 문서에서 “PI3K 저해제는 지속적인 전체반응률(ORR), 무진행생존기간(PFS) 개선 등을 보였지만 이와 동시에 상당한 독성도 보였기 때문에 전체적인 이익-위험성 프로파일에 영향이 있다”며 승인된 4개 약물에 대한 개발 현황과 이슈, 이를 해결하기 위한 방안에 대해 정리했다.... <계속>