바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

[GBC 2024]FDA 생물의약품센터(CBER) 소장 “CRISPR 등 유전자치료제 잠재력 커, 개발 적극장려”, 그러나 제조·개발속도 등 “한계 여전”..막스 소장 소개한 FDA 추진중 “과학·규제적 해결방안은?”

▲GBC 2024 발표현장

피터 막스(Peter Marks) 미국 식품의약국(FDA) 생물의약품평가·연구센터(CBER) 소장은 지난 4일 그랜드 인터컨티넨탈 서울파르나스 호텔에서 열린 글로벌 바이오컨퍼런스(GBC 2024)에서 “우리는 유전자치료제가 전세계 환자에게 뛰어난(tremendous) 이점을 제공할 수 있다고 믿고 있으며, 이에 따라 과학 및 규제체계를 적극적으로 발전시키기 위해 노력하고 있다”고 말했다. 그러나 막스 소장은 제조, 임상개발 시간, 국가간 규제불일치 등 여러 복합적 요인으로 인해 유전자치료제 개발에 있어 여전히 해결해야 할 한계점이 있는 상황이라고 지적했다.

막스 소장은 이날 ‘차세대 유전자치료제 개발 촉진(Facilitating the Development of the Next Wave of Gene Therapies)’이라는 주제발표에서 이같이 말하며, 규제기관의 입장에서 현재 존재하는 주요 3가지 한계점을 극복하고 유전자치료제 개발을 장려하기 위해 FDA가 시도하고 방안에 대해 소개했다. 이번 행사는 식품의약품안전처가 주최했으며, 한국바이오의약품협회(KoBIA)가 주관했다.

막스 소장은 지난 2012년 FDA 생물의약품평가·연구센터(CBER) 부소장으로 임명됐으며, 이어 2016년부터 CBER 소장직을 맡아 센터를 이끌어오고 있다. 막스 소장이 재직하는 동안 유전자치료제 분야에서 개발 붐과 더불어 주요한 성장이 있었다. 특히 지난 2017년 노바티스(Novartis)의 CD19 CAR-T ‘킴리아(Kymriah)’가 첫 유전자치료제로 FDA의 승인을 받았으며, 이후 7년여만에 현재 총 20개의 유전자치료제 제품이 시판허가를 받았다.

막스 소장은 특히 큰 미충족 수요가 존재하는 희귀질환 분야에서 유전자치료제가 중요한 역할을 할 수 있다고 평가하고 있다. 그는 지난 6월 효능 이슈로 인해 허가검토 과정에서 FDA 내에서도 갈등을 겪었던 사렙타(Sarepta Therapeutics)의 뒤센근이영양증(DMD) 치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’의 정식승인을 관철한 바 있다. 당시 막스 소장의 결정에 대해 업계의 엇갈린 평가가 있었으나, 규제혁신을 보여주는 결단이었다는 긍정적인 시각이 있었다.... <계속>