어플라이드 ‘기대’, 갈락토스혈증 결국 “美 FDA 거절”

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어플라이드 ‘기대’, 갈락토스혈증 결국 “美 FDA 거절” 유료

기사입력 : 2024-12-04 09:49|수정 : 2024-12-04 09:49

바이오스펙테이터 신창민 기자

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희귀질환 ‘첫 치료제’ 기대해온 약물, 지난 3월 FDA 검토연장 후 결국 “CRL 수령”..주가 80% 급락

어플라이드 테라퓨틱스(Applied Therapeutics)의 갈락토스혈증(galactosemia) 치료제 후보물질 ‘고보레스타트(govorestat, AT-007)’가 결국 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판허가를 거절당했다.

고보레스타트는 당의 일종인 갈락토스가 독성 대사산물로 전환되는 것을 막아 갈락토스혈증을 치료하는 컨셉으로, 앞서 지난 3월 FDA 허가검토가 3개월 연장되면서 약물의 승인전망에 대한 회의론이 가중됐었다. 고보레스타트는 허가 임상3상에서 1차종결점을 충족시키지 못했고, 일부 긍정적인 해석에 기반해 허가를 추진했기 때문이다.

FDA는 고보레스타트의 검토기간 연장과 함께 약물의 시판허가 평가를 위해 올해 10월 자문위원회 개최를 예고했었으나, 회의 1달전 자문위를 취소하기도 했다.

그리고 어플라이드는 지난달 27일(현지시간) FDA로부터 제1형 갈락토스혈증(classic galactosemia) 적응증에 대한 고보레스타트의 신약허가신청(NDA)에 대한 최종보완요구서(complete response letter, CRL)를 통지받았다고 밝혔다.... <계속>