바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

12세 이하 A형 혈우병 환자 3상 임상시험 중간분석 결과 긍정적

로슈(Roche)는 자사의 이중특이성 단일클론 항체(bispecific monoclonal antibody) 혈우병 치료 후보약물 '에미시주맙(emicizumab)'에 대한 소아의 예방요법을 평가한 3상 임상시험 중간분석에서 긍정적인 결과를 보였다고 17일(현지시간) 발표했다.

이번 에미시주맙의 3상 임상시험 HAVEN 2 연구의 중간분석은 A형 혈우병(haemophilia A) 환자 중 제8혈액응고인자에 대한 항체를 보유한 12세 이하의 소아를 대상으로 평균 12주 치료한 데이터를 근거로 했다. 분석결과 소아들의 출현빈도를 의미 있게 감소시켰고 이상 반응으로 주사부위반응과 비인두염이 나타났다고 로슈는 밝혔다.

에미시주맙은 올해초 다른 3상 임상시험에서 환자가 사망하며 안정성 논란이 있었다. 회사측은 사망원인이 직장출혈로 나타났지만 에미시주맙과 연관성이 없는 부작용이었다고 해명했으나 100억달러 이상의 시장규모로 평가되는 혈우병 치료제 경쟁에서 블록버스터가 될 수 있을지에 대한 의구심을 불러 일으켰다.

한편 국내에는 SK케미칼이 호주 제약사 CSL베링에 기술수출한 혈우병 치료제 ‘앱스틸라(AFSTYLA)'가 지난해 5월 미국 FDA의 시판허가를 받았고 올해 초에는 유럽의약국(EMA, European Medicines Agency)으로부터도 시판허가를 받았다. 앱스틸라는 기존 치료제보다 생산성은 높이고 약효지속시간을 늘린 차세대 혈우병 치료제로 평가받고 있다.