바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이은아 기자

AAV 기반 유전자치료제, 감각신경성 청력손실 치료목표..GJB2 등 단일 유전자변이에 집중

유전자치료법으로 청력손실을 발생하는 난청 질환을 치료할 수 있을까? 미국 보스턴 생명공학회사 Akouos가 청력손실을 위한 유전자치료제 개발을 위해 시리즈A로 5000만달러를 확보했다고 7일 발표했다.

Akouos는 청력 회복 및 보존을 위해 AAV(adeno-associated viral vector) 기반 유전자치료법을 개발하는 회사다. 내이 상피세포에 존재하는 감각세포에 유전자를 전달해 특정 형태의 난청치료를 목표로 한다. 회사는 초기에는 내이 감각신경섬유 기능장애 및 손상을 유도해 감각신경성 청력손실을 유발하는 단일유전자 변이에 집중한다. 회사 측은 GJB2 유전자를 포함해 약 49개 유전자가 청력상실에 영향을 미친다고 밝힌 바 있다.

감각신경성 난청은 대부분 신생아 청각장애에서 발견되며 65세 이상 연령의 25%에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다. 그러나 아직까지 FDA가 승인한 청력손실에 대한 치료제는 없으며 근본 원인을 해결하는 치료법도 없는 상황이다.

확보된 자금으로 Akouos는 선두 파이프라인을 임상시험으로 이끌고, 확실한 메커니즘과 특정 유전자변이로 인한 다른 유형의 감각신경성 난청 치료를 위해 다중 파이프라인 개발을 가속화할 예정이다. 이번 투자는 5AM벤처스와 New Enterprise Associates(NEA)의 리드로 기존 투자자인 Partners Innovation Fund, 신규투자자인 노바티스 벤처펀드, Sofinnova벤처스, RA 캐피털매니지먼트가 참여했다.

Akouos의 Manny Simons 대표는 "청력손실은 FDA가 승인한 치료법이 전무하기에 심각한 미충족 의학분야다. Akouos는 유전자조작 방식으로 난청 환자를 위한 의약품을 제공할 것“이라면서 ”초기에 파트너십을 맺은 ‘매사추세츠 Eye and Ear’와 론자(Lonza) 외에도 임상연구를 발전시킬 수 있도록 강력한 팀을 구축했다“고 말했다.

Akouos는 최근 신경내과의사이자 내이약물전달법을 개발한 과학 공동창업자인 Michael Mckenna을 최고의학책임자(CMO)로, 스파크테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 공동창업자이자 제품개발 전략책임자였던 Jennifer Wellman을 규제부문 SVP(senior vice president)로 임명했다.

Akouos의 선두 파이프라인은 현재 비임상연구 단계이며 2019년 FDA에 임상시험승인신청(IND)를 제출할 계획이다. 1회 투여로 외과수술을 통해 국소적 침습법으로 내이에 주입된다.

AAV기반 유전자치료제 개발에 뛰어든 노바티스도 난청질환 신약개발을 하고 있다. 환경요인으로 인한 청력손실에 대한 유전자치료제로, ATOH1, TMC1 등 유전자변이에 대해 연구하고 있다. 프리퀀시 테라퓨틱스(Frequency Therapeutics)는 유전적 변형없이 저분자화합물로 세포를 내이 전구세포를 활성화시키는 재생의학 접근법으로 난청질환 신약에 도전한다. 프리퀀시는 로버트 랭거(Robert Langer) MIT 공대교수가 설립한 회사로 호주 임상1상의 예비결과에서 FX-322를 국소적으로 내이에 전달하기 위해 고막내 주입(intratympanic injection) 전달법으로 치료 가능성을 입증한 바 있다.