바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 보스톤(미국)=이은아 기자

난청질환 타깃, 내이 전구세포 활성화해 유모세포(hair cell) 재생.."호주서 임상1상 진행"

▲프리퀀시 테라퓨틱스(Frequency Therapeutics)의 임상개발 담당 부사장(EVP) Carl Lebel 박사

‘국소전달을 통해 세포와 조직을 재생시키는 간단한 방법이 없을까?’

보스턴 바이오생태계 내 벤처 활성화의 조력자인 로버트 랭거(Robert Langer) MIT 공대교수와 제프 칼프(Jeff Karp) 하버드대학 교수 실험실에서 나온 질문이다. 그들은 재생의학의 복잡성을 줄이기 위해 전달법, 안전성, 대량생산 등의 측면을 단순하고 안전하게 개선시킨 새로운 재생의학 접근법을 개발했다. 바로 저분자화합물로 휴면상태에 있는 전구세포를 활성화시켜 세포를 재생시키는 ‘PCA(Progenitor Cell Activation)’ 플랫폼 기술이다.

프리퀀시 테라퓨틱스(Frequency Therapeutics)는 랭거 교수와 칼프 교수의 아이디어에서 시작돼 2015년 설립된 회사다. 유전적 변형 없이 저분자화합물로 세포를 재생시키도록 유도해 안전하고 간단한 재생의학 접근법으로 질환을 치료한다는 전략이다. 가장 먼저 청력세포 재생으로 난청 질환 치료에 도전한다.

Carl Lebel 프리퀀시 임상개발 담당 부사장(EVP)은 “미국에만 약 5000만명이 난청질환을 앓고 있다. 청각 손실은 노화의 증상뿐만이 아니다. WHO에 따르면 11억여명의 젊은 사람들이 이어폰 사용 등 만성 소음으로 인해 청각손실 위험에 처해있다”면서 “현재 만성 소음에 의한 청력상실을 치료할 승인된 약물은 없는 상황이다. 효과적인 치료법이 있다면 엄청난 기회가 될 것”이라고 지난주 미국 보스턴에서 열린 ‘BIO 인터내셜널 컨벤션’에서 발표했다.... <계속>