바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

지난 4월 리드프로그램 ’STP705’ 2상서 긍정적 결과 발표..암, 섬유증 질환 관련 RNAi 치료제 개발 및 IPO 계획

서나오믹스(Sirnaomics)가 RNAi 치료제 개발을 위해 시리즈D로 1억500만 달러를 유치했다고 지난 22일(현지시간) 밝혔다. 이번 투자로 서나오믹스는 암, 섬유증 질환, 대사성 질환, 바이러스 감염 등의 연구개발 및 임상 진행과 더불어 IPO를 위한 기반을 마련할 예정이다.

이번 시리즈투자의 주요 투자기관으로는 기존의 Rotating Boulder Fund와 새롭게 참여한 Walvax Biotechnology, Sunshine Riverhead Capital 등이 있다.

Patrick Lu 서나오믹스 CEO는 “적절한 시기에 시리즈D 투자를 받아서 기쁘다”며 “예상보다 더 많은 투자를 받았는데, 이는 RNAi 치료제가 혁신적인 기술이며 지난 임상 결과도 좋았기 때문” 이라고 말했다. 그는 이어 “이번 투자로 재정 기반 강화뿐만 아니라 다음 단계의 임상과 IPO를 준비할 수 있게 됐다”고 덧붙였다.

서나오믹스는 RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 치료제 개발회사다. 지난 4월 리드 프로그램인 ‘STP705’로 편평세포제자리암종(squamous cell carcinoma in-situ, isSCC)에 대한 긍정적인 임상 2a상(NCT04293679) 결과를 발표했다. 중간결과 발표에 따르면 임상에서 STP705를 투약받은 isSCC 환자들의 66%에서 병변 조직 완전제거(complete histological clearance)를 보이며 1차 종결점을 충족했다. 서나오믹스는 STP705로 간암, 방광암, 섬유증 질환에 대한 임상도 진행하고 있다.

RNAi 치료제는 siRNA(small interfering RNA)를 이용하여 특정 시퀀스의 mRNA를 분해해 단백질의 생성을 억제하는 방식의 치료제다. 거의 모든 단백질을 타깃할 수 있으며 돌연변이에 의해 발생하는 다양한 암에 적용할 수 있다. 또한 타깃 mRNA의 시퀀스 정보로 비교적 쉽게 치료제 후보물질을 발굴할 수 있다는 장점이 있다.

서나오믹스의 RNAi 핵심 기술은 siRNA를 운반하는 PNP(Polypeptide NanoParticle) 기술이다. 서나오믹스는 자사의 PNP는 가지형의 HKP(Histidine Lysine Polypeptide)이며 siRNA 주변을 감싸 siRNA를 분해물질로부터 보호함과 동시에 원하는 부위로 이동할 수 있게 한다고 설명한다. 또한 하나의 PNP에 여러 개의 siRNA 시퀀스를 운반할 수 있어 한번에 여러 타깃에 대한 치료가 가능하다고 설명한다. 서나오믹스는 리드프로그램인 STP705와 STP707에서 TGF-β와 COX-2를 동시에 타깃해 다양한 암과 섬유증 질환의 치료제를 개발하고 있다.

한편, 현재 RNAi 치료제 분야를 선도하고 있는 회사는 앨라일람(Alnylam pharmaceuticals)이다. 앨라일람은 2018년 8월 hATTR 아밀로이드증 치료제 ‘온파트로(Onpattro, patisiran)’에 대해 RNAi 치료제로는 처음 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 지난해 11월에는 급성 간성 포르피린증에 대한 두번째 RNAi 치료제 '기브라리(Givlaari, givosiran)'로 FDA 승인을 받았다.

▲서나오믹스의 RNAi 기술 설명 (서나오믹스 홈페이지 참조)