바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

U1 snRNP 이용 ‘U1 어댑터(Adaptor)’ 기반 전사후단계 유전자발현조절..고형암, B세포 급성림프구성백혈병 등 연구

▲셉터 홈페이지

미국 셉터 테라퓨틱스(Ceptur Therapeutics)는 지난 19일(현지시간) 시리즈A로 7500만 달러를 유치했다고 발표했다.

이번 시리즈A는 벤바이오 파트너스와 치밍 벤처파트너스(Qiming Venture Partners)가 주도했으며, BMS(Bristol Myers Squibb), 야누스 핸더슨(Janus Henderson), 라이프사이 벤처파트너스(LifeSci Venture Partners) 등이 참여했다.

셉터는 이번 투자금을 ‘U1 어댑터(U1 Adaptor)’기반 pre(precursor)-mRNA 타깃약물 파이프라인을 개발하는데 사용할 계획이다.

셉터의 U1 어댑터는 U1 snRNP(small nuclear ribonucleoprotein)와 타깃 pre-mRNA에 동시에 결합할 수 있는(bivalent) 올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide)다. pre-mRNA는 핵 안에 존재하며, 스플라이싱(splicing), 폴리아데닐화(polyadenylation) 등의 RNA 전사후변형(post-transcriptional modification) 과정을 거쳐 성숙한(mature) mRNA가 되기 전의 형태다. U1 snRNP는 pre-mRNA의 스플라이싱을 일으키거나 폴리아데닐화를 억제한다고 알려진 RNA-단백질복합체다.

U1 어댑터는 U1 snRNP를 표적 pre-mRNA와 결합시켜 RNA 변형을 일으킴으로써 특정 유전자의 발현량을 조절한다. 셉터는 U1 어댑터 기술을 이용하면 유전독성 없이 표적하기 어려운(undruggable) 타깃과 간조직 이외의 장기에 대한 약물개발이 용이해질 수 있다는 설명이다.

셉터는 현재 암, 중추신경계(CNS)질환과 관련된 파이프라인의 전임상 개발을 진행중이며 신장질환, 면역질환과 관련해 초기단계 연구를 진행하고 있다. 암과 관련해선 KRAS, MYC을 타깃해 고형암, B세포 급성 림프구성백혈병(B-ALL) 등을, CNS로는 HTT를 타깃해 헌팅턴병에 대한 전임상 개발을 진행중이다.

이외의 파이프라인에 대해선 타깃이 공개되진 않았지만 루게릭병(amyotrophic lateral sclerosis, ALS), 국소분절사구체경화증(focal segmental glomerulosclerosis, FSGS), 건선(psoriasis), 류마티스 관절염(rheumatoid arthritis), 염증성 장질환 등을 연구하고 있다.

피터 고로치안(Peter Ghoroghchian) 셉터 공동창립자겸 CEO는 “지난해 U1 어댑터기술 라이선스를 회사에 들여온 이후 특허 포트폴리오를 확장해왔다”며 “이번 투자금을 이용해 셉터의 유전자치료 기술을 이용한 파이프라인을 고도화할 것”이라고 말했다.

아론 로이스턴(Aaron Royston) 벤바이오 파트너스(venBio Partners) 매니징 파트너(Managing Partner)는 “많은 바이오 제약사들에게 있어 RNA를 표적하는 기술은 유전질환 치료제의 주요 모달리티가 되어가고 있다”며 “우리는 U1 어댑터 기술이 RNA 조절을 위한 차별화된 전략이 될 수 있을 것이라고 판단한다”고 말했다.